若年型ALSの治療開始という意味。 | やまいものsay it with flowers

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嚥下困難、上肢、肩の筋力低下があります。2015年3月6日にALSと診断されました。脚の調子はいいので、てくてくお散歩をつづけています、いまは小康状態かな。
いままでのALSブログのまとめは、右欄で。。

若年型ALS(筋萎縮性側索硬化症)について

 

 

 

FUS型というタイプがありますね(注1)。


 

 

今回、日本日本で治験がはじまりますが(→こちら)、実薬期には実質的に治療という意味もありますね。

 

 

 

日本人に多いタイプすが、唯一の治療機会というふうに思われます。(注2)


 

 

いい効果を期待しながら、

 

 

 

順調に実施されるように願うばかりですお願い

 

 

 

 

(注1:FUS型かどうかは別途検査が必要。ただし若年型でSOD1型も少なくなく、孤発型もあります。)

(注2:年齢や条件、継続投与などは主治医によく伺ってくださいね。)

 

 

 

 

以下は東邦大の引用です。

 

 

 

一般的なALSと異なり、発症年齢が40歳前後と若い方に多く、予後が2~3年と非常に短いのが特徴です*1。

 


家族性ALSと言われていますが、家系にALS患者さんがいない(de novo変異)場合がほとんどであるとも言われています。家系にALS患者さんがいない(de novo変異)場合がほとんどであるとも言われています。

 

 

 

 

治療薬の説明(やまいもブログ)

 

 

 

 

文献

 


1. Vladislav A. Korobeynikov, Alexander K. et al. Antisense oligonucleotide silencing of FUS expression as a therapeutic approach in amyotrophic lateral sclerosis Nature Medicine volume 28, pages104–116 (2022)