若年型ALS(筋萎縮性側索硬化症)について
FUS型というタイプがありますね(注1)。
今回、日本で治験がはじまりますが(→こちら)、実薬期には実質的に治療という意味もありますね。
日本人に多いタイプすが、唯一の治療機会というふうに思われます。(注2)
いい効果を期待しながら、
順調に実施されるように願うばかりです
(注1:FUS型かどうかは別途検査が必要。ただし若年型でSOD1型も少なくなく、孤発型もあります。)
(注2:年齢や条件、継続投与などは主治医によく伺ってくださいね。)
以下は東邦大の引用です。
一般的なALSと異なり、発症年齢が40歳前後と若い方に多く、予後が2~3年と非常に短いのが特徴です*1。
家族性ALSと言われていますが、家系にALS患者さんがいない(de novo変異)場合がほとんどであるとも言われています。家系にALS患者さんがいない(de novo変異)場合がほとんどであるとも言われています。
治療薬の説明(やまいもブログ)
文献
1. Vladislav A. Korobeynikov, Alexander K. et al. Antisense oligonucleotide silencing of FUS expression as a therapeutic approach in amyotrophic lateral sclerosis Nature Medicine volume 28, pages104–116 (2022)