ALS専門医38名が「ALS新薬をすぐに認可すべし」と提言！

ALS(筋萎縮性側索硬化症）について

新薬PB/TURSOが米国FDAで認可審議中ですが、

強力なALS重症化予防効果が発表されましたね（下記ブログ）。

これをうけALSの治療にあたっている臨床医38名は、同薬をすみやかに認可するように、連名で声明を発表しました（米国の先生たち、すごい）

興味深い内容なので少しみてみました。

（重症化：気管切開、人工呼吸器の装着）

声明を発表したのは米国イリノイ大学シカゴ校の

チャールズ教授（charles abrams　MD)

ほか38名の臨床医。

日本人の三本博 先生も連名です。

声明は書簡として米国FDAに送られました。（FDA:米国の規制当局）

ALS新薬PB/TURSOは米国、カナダ、欧州で認可審査中のお薬です。

（PB/TURSO：sodium phenylbutyrate/taurursodiol はコード名AMX0035で開発されています。）

以下は声明の概要です。

ALSには有効な治療法はなく、ほとんどのALS患者さんは診断から2〜5年以内に死亡します。

PB/TURSOは、安全性が高く有効性が期待されます。

そしてまた、ALS患者の新たな入院（44％）や気管切開（49％）といった重大事象を大幅にへらすことがわかりました。

第一線で患者さんをケアしている医師として、私たちは患者さんに利益をもたらす治療は、速やかに実施されるべきだと考えます。

緊急性があり重大な疾患で、有望な治療法がある場合は、FDAは柔軟性をもって審査すると約束しています。

臨床医としてPB/TURSOのすみやかな承認を求めます

感想

力強い声明ですね

学会誌にも同様の意見が掲載されていました。

患者さんも声をあげていますね

（著効例のヴァンスさん→こちら、有効性確信のグレッグさん→こちら、発症6年元気ですごすジェフさん→こちら）.

まさに今なのですね。

多くの努力が結実するように祈るばかりです。

ここまでご覧いただきありがとうございました

参考ブログ

『【速報】ALS新薬の強力な重症化防止効果。気管切開＋人工呼吸器使用予防』

文献

1  Sabrina Paganoni, Suzanne Hendrix, Samuel P Dickson et al Effect of sodium phenylbutyrate/taurursodiol on tracheostomy/ventilation-free survival and hospitalisation in amyotrophic lateral sclerosis: long-term results from the CENTAUR trial  JNNP 2022 doi: 10.1136/jnnp-2022-329024