ファイザー社、「治験用遺伝子治療」の臨床試験中に少年が死亡したことを公表
2024年5月13日
Natural News
デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する実験的遺伝子治療の臨床試験を、少年の死亡を受けてファイザー社が一時中断した。
(記事はWLTReport.comより転載）。
製薬大手は火曜日に発表した書簡の中で患者擁護団体に語った。
速報：デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するファイザーの実験的遺伝子治療の治験で少年が死亡した。- スタットニュース pic.twitter.com/qXeeRNApYQ
- インサイダーペーパー (@TheInsiderPaper) 2024年5月7日
BREAKING: A young boy died in a trial for Pfizer’s experimental gene therapy for Duchenne muscular dystrophy, the company told patient advocates Tuesday. - Stat News pic.twitter.com/qXeeRNApYQ
— Insider Paper (@TheInsiderPaper) May 7, 2024
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの第2相DAYLIGHT試験に参加していた患者さんが急逝されたことをお伝えし、深く悲しんでいます。ファイザー社を代表し、彼のご家族、ご友人、親しい方々にお悔やみを申し上げます。
まだ完全な情報は得られておらず、何が起こったのかを理解するために治験実施医療機関と積極的に協力しています。患者は2023年初頭に治験用遺伝子治療薬fordadistrogene movaparvovecを投与されました。
「クロスオーバー試験デザインを採用したプラセボ対照無作為化第3相CIFFREO試験の初回投与も2023年に完了しました。私たちはCIFFREOのクロスオーバー部分に関連する投与を一時停止することを決定し、この事象についてより多くのことがわかるにつれて、規制当局および独立した外部データモニタリング委員会と協力しています。この投与休止以外は、試験活動は予定通り継続しています」と続けた。
DAYLIGHT試験は 「2歳から4歳未満 」の男児を対象としている。
以下、手紙の全文を読む：
もしあなたがファイザーで、あなたの製品が治験中の少年を死亡させた場合、あなたがしなければならないことは、お悔やみを述べる 「コミュニティ・レター 」を発行することだ。
文字通りそれだけだ。これがその手紙だ。 pic.twitter.com/t8p7491sGM
- シャンパーニュ・ジョシ (@JoshWalkos) 2024年5月8日
If you are Pfizer and your product kills a young boy who was in a trial, all you have to do is issue a “community letter” extending your sympathies.
— Champagne Joshi (@JoshWalkos) May 8, 2024
Literally that’s it. Here is the letter. pic.twitter.com/t8p7491sGM
STATニュースが伝える：
デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するファイザー社の実験的遺伝子治療で、少年が死亡した。
この少年は、2、3歳の男児を対象としたDaylight試験に登録されていた。ファイザー社は、Parent Project Muscular Dystrophyがオンラインに掲載したメモの中で、この少年は昨年初めにこの治療を受けていたと述べた。
ファイザー社によれば、少年は心停止で死亡したが、何が起こったのか、正確な原因を解明中であるとのことである。
悲劇的だ： ファイザー社の遺伝子治療臨床試験に参加していた2-3歳の子供が急死した。
臨床試験に参加していた2-3歳の子供が突然死した。
彼らは規制当局と調査している間、治験のさらなる投与を中止した。
このご家族にお見舞い申し上げます。https://t.co/YFxB6Y17W7
- ブルック・ジャクソン (@IamBrookJackson) 2024年5月7日
‼️TRAGIC: A child between the age of 2-3, participating in a Pfizer gene
— Brook Jackson 💜 (@IamBrookJackson) May 7, 2024
therapy clinical trial has died suddenly.
They stopped further dosing in the trial while they investigate with regulators.
My heart goes out to this family🥺https://t.co/YFxB6Y17W7
「デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するファイザーの実験的遺伝子治療の治験で少年が死亡した。
この少年は、2、3歳の男児を対象とした治験であるデイライトに登録されていた。少年は昨年初めにこの治療を受けていた... pic.twitter.com/hLLAk1kAdn
- チーフ・オタク (@TheChiefNerd) 2024年5月8日
“A young boy died in a trial for Pfizer’s experimental gene therapy for Duchenne muscular dystrophy, the company told patient advocates Tuesday.
— Chief Nerd (@TheChiefNerd) May 8, 2024
The boy was enrolled in Daylight, a trial studying the treatment in boys aged 2 or 3. The boy had received the therapy early last… pic.twitter.com/hLLAk1kAdn
Fierce Biotechによれば
ファイザー社はコミュニティ・レターの中で、少年に何が起こったのかについてまだすべての情報を持っておらず、現在治験実施医療機関の調査担当者と協力して詳細を調査中であると述べている。
患者の死亡を受け、ファイザー社はCIFFREOのクロスオーバー部分の投与を一時停止した。また、より詳細な情報が入手可能になるにつれ、規制当局および独立した外部データモニタリング委員会と協力している。
CIFFREOの投与中止以外には、試験は予定通り継続される。遺伝子治療を評価する他の進行中の試験はすでに投与段階を終えている。
「我々の臨床試験に参加している患者の安全と幸福が我々の最優先事項であることに変わりはなく、できる限り早く、より多くの情報を医学界や患者コミュニティと共有することを約束します」とファイザー社は書簡に書いている。「また、患者コミュニティの多くが、DMD治療におけるfordadistrogene movaparvovecの潜在的な有用性に期待を寄せていることも承知しています」。
DAYLIGHT試験はfordadistrogene movaparvovecの安全性とジストロフィン発現を評価するもので、ClinicalTrials.govによれば、主要終了日は今年末に設定されている。
2023年10月、ファイザー社の研究開発部門最高科学責任者兼社長であるミカエル・ドルステン医学博士は、四半期ごとの決算説明会で、この治験用遺伝子療法を「この町のメインゲーム」と呼んだ。このコメントは、サレプタ・セラピューティクスのDMD候補であるElevidysの確認試験が、重要な試験の主要目標を達成できなかった直後に発表された。
これは100％Fed Upの友人からのゲスト投稿です。