ちょっと興味深いブログ記事です。
アメリカで多くの神経変性疾患に応用可能な遺伝子治療法が確立される可能性ができました。
ただ、どういった仕組みなのかよくわかりません^^;
私の解釈ではINT41という治療法が運動ニューロンという神経細胞に蓄積し、そこから必要なタンパク質を産出するものだと思います。
SMAの場合だとSMNたんぱく質ということですね。
INT41は、ハンチントン病の動物で試験されて効果があったみたいです。
他にも脊髄小脳性運動失調症、アルツハイマー病などの神経変性疾患にも効果があると考えられているようです。
ライブドアブログで完治する未来(脊髄性筋萎縮症の)というブログを書かれてる方のを勝手にコピペしました。申し訳ありません。