私は時々、
👉 「20年後、この病気はどうなっているんだろう」
と考えます。
もちろん、
👉 “完全に治る”
そこまでは簡単ではないと思っています。
でも最近は、
・進行を遅らせる
・発症を遅らせる
・軽症化する
こういう方向には、
👉 現実味が出てきたと感じています。
名古屋大学の研究を見て思ったこと
最近？、
名古屋大学の研究チームによる
👉 「RNA治療薬」
のニュースを読みました。
対象は
・SCA3
・SBMA
だけではなく、
👉 「ポリグルタミン病全体」
つまり、
CAGリピート異常が原因の病気を狙う研究です。
しかも、
👉 “異常な遺伝子だけを狙い撃ちする”
という、かなり新しいタイプの治療。
マウス実験では、
・運動機能改善
・寿命延長
という結果も出ています。
ただ、現実は簡単じゃない
もちろん、
👉 「マウスで成功＝すぐ人間に使える」
ではありません。
実際には
・安全性
・副作用
・長期効果
全部確認しなければならない。
だから、
👉 実用化まで10年以上
という話もかなり現実的だと思います。
でも昔とは違う
ここは大きいと思っています。
昔は
👉 「原因不明・治療なし」
に近かった。
でも今は、
・原因遺伝子が分かっている
・RNA治療が進歩している
・遺伝子治療の実績が増えている
つまり、
👉 “狙える時代”に入ってきている
これは確かだと思います。
特に期待されているのは「発症前治療」
最近の研究の流れを見ていると、
実は一番期待されているのは
👉 「若い世代への早期介入」
だと感じます。
つまり、
神経が壊れる前に
・異常遺伝子を抑える
・進行を止める
これができれば、
👉 病気そのものの姿が変わる可能性がある。
私が思うこと
私は今、
この病気と共に生活しています。
だからこそ、
「今すぐ治る」
とは思っていません。
でも、
👉 「今よりは確実にマシになる未来」
は十分あると思っています。
20年後、
脊髄小脳変性症が
👉 “絶望だけの病気ではなくなる”
そんな時代が来ることを期待しています。