超希少難病、対策拡充へ…治療薬など開発支援
http://www.yomidr.yomiuri.co.jp/page.jsp?id=104702
厚生労働省は来年度、患者数が極めて少ない超希少難病の治療薬や医療機器の実用化に向け、開発を支援する新制度を設けることを決めた。メーカーに開発を促し、患者に新たな治療法を届きやすくする。
厚労省は有識者検討会で、支援対象となる難病の患者数など制度作りの議論を始め、来年からの患者への医療費助成の拡大と合わせ、難病対策を進める。
患者が少ない難病の薬や機器は、メーカーが「採算がとれない」と開発に二の足を踏む。大学などで薬の候補物質が見 つかっても、実用化されない場合が多い。厚労省は、患者が５万人未満ならば、開発終盤からメーカーに開発費の半額を上限に助成している。だが、患者数が １０００人未満の超希少難病には、支援が不十分という指摘があった。
新制度では、助成の開始時期の前倒しや助成額の拡充を行い、メーカーが開発しやすい環境を整える。税制面の優遇拡充のほか、臨床試験（治験）の患者が少なくても、承認が得られる仕組みも設ける考えだ。
患者が数百人とされる難病の「遠位型ミオパチー患者会」の代表代行は「症状が改善するかもしれないという研究成果は大きな希望。採算性で実用化されない状況は変えてほしい」と話す。
（2014年9月8日 読売新聞）