遠位型ミオパチー患者会より iPSで筋ジストロフィー病態一部再現 ニュース報道 | 静岡県中部難病ケア市民ネットワーク(エスシットネット)

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iPSで筋ジストロフィー病態一部再現 ニュース報道

4月24日、 報道では「三好型筋ジストロフィー」とされていますが、「遠位型ミオパチー 三好型」とも呼ばれています。

 PADMにも三好型の患者はたくさんいます。更なる研究進展を期待しております!


NHK NEWS web

http://www3.nhk.or.jp/news/html/20130424/k10014142221000.html


 体のさまざまな組織になるiPS細胞を使って、筋肉が次第に衰えていく病気=「筋ジストロフィー」の病態の一部を再現することに、京都大学の研究グループが世界で初めて成功しました。

 画期的な新薬の開発につながる可能性があると期待されています。


 この研究を行ったのは、京都大学iPS細胞研究所の櫻井英俊講師らのグループです。

 研究グループでは、三好型と呼ばれる「筋ジストロフィー」の患者からiPS細胞を作り出し、MyoDという特殊な遺伝子を入れることで、筋肉の細胞の一種、骨格筋細胞に変えることに成功しました。


 筋ジストロフィーはこの骨格筋細胞が壊れやすくなることで発症しますが、iPS細胞から作り出した骨格筋細胞も同じように壊れやすくなったということで、研究グループは「病態の一部を世界で初めて再現できた」としています。


 この病気の骨格筋細胞に新薬の候補となる物質を投与すれば、病気を治す効果があるかどうか短期間に確認できるということで、研究を行った櫻井講師は「筋ジストロフィーには現在有効な治療法がないので、新薬の開発につなげていきたい」と話しています。