神経芽腫治療の末天使に・母は角膜移植2回目

神経芽腫治療の末天使に・母は角膜移植2回目

発症2018年3月6歳
神経芽腫ステ4難治性高リスク
右副腎原発15cm
リンパ多発転移
両腎浸潤左腎無機能
骨髄転移ミック増幅なし
大量化学療法+自家移植
手術放射線なし
再発05A01治療
2期前処置骨髄移植GD22クール後
放射線
MIBG集積有腫瘍変異
緩和ケア
2023年12月天使

現在のがん治療は、手術・抗がん剤・放射線治療が中心です。

しかし将来的には、がん細胞だけを狙い撃ちし、正常細胞へのダメージを最小限に抑えながら、再発まで防ぐ「多段階精密医療」の時代が来るのではないかと考えています。

私が期待しているのは、以下の4つの治療技術を組み合わせた新しい治療モデルです。


━━━━━━━━━━━━━━
① ナノリポソーム多剤併用抗がん剤治療
━━━━━━━━━━━━━━

現在の抗がん剤治療の大きな課題は副作用です。

そこで薬剤をナノリポソームという超微小カプセルに封入し、がん細胞へ効率よく届けることで、少ない投与量でも高い効果を発揮する治療を目指します。

さらに事前にブースター剤を投与し、

・がん細胞への集積率向上
・薬剤浸透率向上
・薬剤耐性克服

を実現します。

これにより、

「少量で最大効果」

を目指す次世代抗がん剤治療が可能になるかもしれません。


━━━━━━━━━━━━━━
② 光免疫療法+一酸化窒素(NO)増強療法
━━━━━━━━━━━━━━

光免疫療法は、がん細胞にだけ集まる薬剤を投与し、その後に近赤外線を照射してがん細胞のみを破壊する治療です。

私はさらに、一酸化窒素(NO)を放出する薬剤やナノ粒子を組み合わせることで、

・腫瘍内血流改善
・薬剤浸透率向上
・免疫細胞の腫瘍侵入促進

が期待できるのではないかと考えています。

光免疫療法によって傷ついたがん細胞を免疫に認識させることで、次の治療へつなげます。


━━━━━━━━━━━━━━
③ 陽子線治療+分子標的ブースター療法
━━━━━━━━━━━━━━

陽子線治療は正常組織への影響を抑えながら病巣へ集中照射できる優れた治療法です。

さらに治療前に、

・腫瘍集積性ペプチド
・抗体薬物複合体(ADC)
・ナノ粒子
・糖やアミノ酸を利用した集積剤

などを投与し、

がん細胞に薬剤を集めた状態で陽子線を照射することで、病巣部分のみで強い反応を起こす治療法が実現できるかもしれません。

特に小児がんでは、治療効果を維持しながら晩期障害を減らす可能性があります。


━━━━━━━━━━━━━━
④ CAR-T療法+ファージがんワクチン
━━━━━━━━━━━━━━

CAR-T療法は患者自身の免疫細胞を改造し、がん細胞を攻撃する治療です。

しかし現在でも、

・再発
・標的抗原の消失
・固形がんへの応用

などの課題があります。

そこで私は、バクテリオファージ技術を応用した「ファージがんワクチン」の研究に期待しています。

ファージにがん抗原を搭載し、

免疫へ

「この特徴を持つ細胞が敵である」

と学習させることで、

CAR-T療法と連携しながら、

・残存がん細胞の排除
・免疫記憶の形成
・再発予防

を目指します。



━━━━━━━━━━━━━━
私が考える理想的な治療順序
━━━━━━━━━━━━━━

【第1段階】

ナノリポソーム抗がん剤+ブースター剤

まず腫瘍を縮小し、薬剤感受性を高める。

【第2段階】

光免疫療法+NO増強療法(※)一酸化窒素

がん細胞を選択的に破壊しながら免疫へ存在を知らせる。

【第3段階】

陽子線治療+分子標的ブースター

残存病変をピンポイントで攻撃し根治性を高める。

【第4段階】

CAR-T療法

体内に残ったがん細胞を免疫の力で徹底的に排除する。

【第5段階】

ファージがんワクチン

免疫記憶を形成し、再発を予防する。

━━━━━━━━━━━━━━
未来への期待
━━━━━━━━━━━━━━

もしこれらの技術が統合されれば、

「がんを叩く治療」

から

「がんを見つける」
「がんを弱らせる」
「がんを狙い撃つ」
「免疫で排除する」
「再発を防ぐ」

という段階的かつ総合的な治療が可能になるかもしれません。

特に小児がんや難治がんの患者さんにとって、副作用を抑えながら治療効果を高める新しい選択肢になることを期待しています。


更に病理検査でがん細胞を生検し、遺伝子検査をする。

これでがんのタイプが特定されれば、どの薬剤がよく効いてどの治療に効果がわかる時代がすぐそばまで来ている。





【注意】

この投稿は医療研究に関心を持つ一個人としての構想・アイデアをまとめたものであり、医療専門家による研究計画や実際の治療法ではありません。

現時点では実現していない技術や研究段階の内容も含まれており、将来的に実装されるかどうかは分かりません。

しかし、未来の医療を考えるきっかけとして、多くの方と意見交換できれば幸いです。



あーひーちゃんに会いたいな…(>_<)


現在のがん治療は、手術・抗がん剤・放射線治療が中心です。

しかし将来的には、がん細胞だけを狙い撃ちし、正常細胞へのダメージを最小限に抑えながら、再発まで防ぐ「多段階精密医療」の時代が来るのではないかと考えています。

私が期待しているのは、以下の4つの治療技術を組み合わせた新しい治療モデルです。


━━━━━━━━━━━━━━
① ナノリポソーム多剤併用抗がん剤治療
━━━━━━━━━━━━━━

現在の抗がん剤治療の大きな課題は副作用です。

そこで薬剤をナノリポソームという超微小カプセルに封入し、がん細胞へ効率よく届けることで、少ない投与量でも高い効果を発揮する治療を目指します。

さらに事前にブースター剤を投与し、

・がん細胞への集積率向上
・薬剤浸透率向上
・薬剤耐性克服

を実現します。

これにより、

「少量で最大効果」

を目指す次世代抗がん剤治療が可能になるかもしれません。


━━━━━━━━━━━━━━
② 光免疫療法+一酸化窒素(NO)増強療法
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光免疫療法は、がん細胞にだけ集まる薬剤を投与し、その後に近赤外線を照射してがん細胞のみを破壊する治療です。

私はさらに、一酸化窒素(NO)を放出する薬剤やナノ粒子を組み合わせることで、

・腫瘍内血流改善
・薬剤浸透率向上
・免疫細胞の腫瘍侵入促進

が期待できるのではないかと考えています。

光免疫療法によって傷ついたがん細胞を免疫に認識させることで、次の治療へつなげます。


━━━━━━━━━━━━━━
③ 陽子線治療+分子標的ブースター療法
━━━━━━━━━━━━━━

陽子線治療は正常組織への影響を抑えながら病巣へ集中照射できる優れた治療法です。

さらに治療前に、

・腫瘍集積性ペプチド
・抗体薬物複合体(ADC)
・ナノ粒子
・糖やアミノ酸を利用した集積剤

などを投与し、

がん細胞に薬剤を集めた状態で陽子線を照射することで、病巣部分のみで強い反応を起こす治療法が実現できるかもしれません。

特に小児がんでは、治療効果を維持しながら晩期障害を減らす可能性があります。


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④ CAR-T療法+ファージがんワクチン
━━━━━━━━━━━━━━

CAR-T療法は患者自身の免疫細胞を改造し、がん細胞を攻撃する治療です。

しかし現在でも、

・再発
・標的抗原の消失
・固形がんへの応用

などの課題があります。

そこで私は、バクテリオファージ技術を応用した「ファージがんワクチン」の研究に期待しています。

ファージにがん抗原を搭載し、

免疫へ

「この特徴を持つ細胞が敵である」

と学習させることで、

CAR-T療法と連携しながら、

・残存がん細胞の排除
・免疫記憶の形成
・再発予防

を目指します。



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私が考える理想的な治療順序
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【第1段階】

ナノリポソーム抗がん剤+ブースター剤

まず腫瘍を縮小し、薬剤感受性を高める。

【第2段階】

光免疫療法+NO増強療法(※)一酸化窒素

がん細胞を選択的に破壊しながら免疫へ存在を知らせる。

【第3段階】

陽子線治療+分子標的ブースター

残存病変をピンポイントで攻撃し根治性を高める。

【第4段階】

CAR-T療法

体内に残ったがん細胞を免疫の力で徹底的に排除する。

【第5段階】

ファージがんワクチン

免疫記憶を形成し、再発を予防する。

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未来への期待
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もしこれらの技術が統合されれば、

「がんを叩く治療」

から

「がんを見つける」
「がんを弱らせる」
「がんを狙い撃つ」
「免疫で排除する」
「再発を防ぐ」

という段階的かつ総合的な治療が可能になるかもしれません。

特に小児がんや難治がんの患者さんにとって、副作用を抑えながら治療効果を高める新しい選択肢になることを期待しています。


更に病理検査でがん細胞を生検し、遺伝子検査をする。

これでがんのタイプが特定されれば、どの薬剤がよく効いてどの治療に効果がわかる時代がすぐそばまで来ている。





【注意】

この投稿は医療研究に関心を持つ一個人としての構想・アイデアをまとめたものであり、医療専門家による研究計画や実際の治療法ではありません。

現時点では実現していない技術や研究段階の内容も含まれており、将来的に実装されるかどうかは分かりません。

しかし、未来の医療を考えるきっかけとして、多くの方と意見交換できれば幸いです。



あーひーちゃんに会いたいな…(>_<)


🌸妃里が旅立って2年。私たちのこれからの歩み

妃里が旅立って、2年が過ぎました。
命日には、妃里が大好きだったりんご飴や好きなお菓子、食べ物を買ってきてお供えし、家族みんなでワイワイ食べながら思い出話をしました。

「これ好きだったよね」
「これ美味しいね」
そんな会話を交わしながら、笑ったり、少し泣いたり。
きょうだいたちも、それぞれに妃里を想って好きな物を持ち寄ってくれました。

毎年この日はみんな揃おうと話していましたが、今年は全員ではなくて。
でも、独立し、それぞれの人生を歩んでいけば、そんな年もあるよね、と思えています。



🌼来年は三回忌。少しずつ“次の形”へ

来年は三周忌。
そのタイミングで、遺骨を少し細かくして骨壷を一回り小さくし、
将来の海洋散骨に向けて少しずつ準備を進める予定です。

いつか一緒に海へ散骨すると決めているからこそ、
まだ妃里から託された“宿題”がいくつかあります。
それらをすべて終えたとき、母としての私の役割のひとつがゆっくりと区切りを迎えるのかもしれません。

もちろん、まだ小さな子たちの子育ては続きますが、
ひとつの節目が近づいている感覚があります。



🌈これからの私は、自分の人生も取り戻していく

来年は、私自身の「叶えたかったこと」を少しずつ実行していくつもりです。
• 会いたい人に会いに行く
• 見たかった景色を見に行く
• やりたい趣味を再開する
• 大切な人たちとの関わりを取り戻す

子育ての中でずっと諦めてきたことも、
もう遠慮しなくていい。
もう我慢し続けなくていい。

残りの人生は、楽しく、私らしく生きていきたい。

そして、私にはまだ“使命”があります。
それを達成するためにも、これからも前を向いて進んでいきます💪✨

以下、実現できるか分からないが
またもや。とんでもない、妄想である。

もし、今までの研究助成金枠でダメならこども家庭庁、少子化対策枠でこの治療薬の助成金作ってください。


ボンジェスタ国内承認戦略まとめ(医師主導+助成金+クラウド支援)


1. ハイブリッド承認戦略(概略)

ステップ 1:海外臨床データの整理
 • 海外第 II/III 相試験データを収集
 • 有効性:つわり・悪阻改善効果
 • 安全性:母体・胎児への影響
 • アジア人・日本人データを重点評価
 • データの信頼性・エビデンスレベルを明確化

ステップ 2:国内少人数補完試験
 • 日本人妊婦 30〜50 名程度
 • 目的:薬物動態(PK/PD)確認、安全性評価
 • 海外データとの整合性確認
 • 倫理的配慮を重視し最小限で実施

ステップ 3:リスク管理計画(RMP)策定
 • 胎児への影響や重篤副作用を監視
 • 製造販売後調査(PMS)を計画に含める

ステップ 4:厚労省との事前相談(SA)
 • 「ハイブリッド承認」の意向を確認
 • 海外データ+国内補完試験+RMPで承認可能か事前調整

ステップ 5:承認申請
 • 海外データを主要根拠、国内補完試験データを追加
 • RMP・PMS計画を添付

ステップ 6:承認後フォロー
 • 使用成績調査で全症例追跡
 • 母体・胎児安全性データを継続収集

💡 ポイント
 • 海外データ:主要根拠
 • 国内補完試験:日本人妊婦の安全性・薬物動態確認
 • RMP・PMS:承認後リスク管理
 • 厚労省事前相談で早期承認可能性を最大化


2. 製薬会社(MAH)の役割
 • 国内承認申請は MAH が行う必要がある
 • MAH が担う業務:
 • 承認申請書類作成
 • 国内補完試験の実施・監督
 • RMP策定・PMS実施
 • 薬事法に基づく安全性情報報告

MAHが決まっていない場合の選択肢
 1. 海外メーカーと提携して国内MAHを確保
 2. 医師主導承認ルート(特例承認)
 3. NPOや行政主導でMAHを巻き込む形で申請


3. 医師主導試験戦略
 1. 海外データ整理
 • 第 II/III 相データを集め、有効性・安全性・アジア人データを重点確認
 2. 医師主導試験計画
 • 対象:高リスク・重度悪阻の妊婦(少人数)
 • デザイン:安全性・薬物動態確認、倫理審査(IRB)承認
 • 厚労省事前相談(SA)を実施
 3. MAHとの関係
 • データをMAHに提供して国内承認申請に活用
 4. 承認申請
 • 海外データ+医師主導試験データ+RMP/PMS計画で提出
 5. 個人/NPOの支援
 • 海外データ整理
 • 医師への協力呼びかけ
 • 社会啓発・署名活動
 • 助成金・補助金情報提供(AMED、希少疾病医薬品助成など)

💡 ポイント
 • 医師主導+少人数補完試験が現実的な妊婦薬承認戦略
 • 社会的ニーズを示す活動が早期承認を後押し


4. 国内助成金の活用
 • AMED「臨床研究・治験推進研究事業」
 • 医師主導治験や未承認薬の臨床研究支援
 • 年間4,000千円〜60,000千円規模
 • PDSC「未承認薬等研究開発支援事業」
 • 海外承認済の未承認薬の研究・開発を支援
 • 上限3,000〜5,000万円/成分
 • ポイント
 • 申請主体は医師・医療機関
 • 助成金は治験・研究費用の補助に限定
 • MAHや承認申請費用全額を賄うわけではない


5. クラウドファンディングでの資金調達
 • 目的:医師主導試験・資料作成・社会啓発の費用
 • 注意点:
 • 薬剤販売を目的とする資金集めは不可(薬事法)
 • リターンは研究報告・限定イベント・サンクスメールなど
 • PR戦略:
 • SNS・署名活動・動画で社会的意義を可視化
 • 支援者に「妊婦の苦しみ」「未承認薬問題」を伝える
 • プラットフォーム:Campfire、Makuake、Readyfor、MotionGalleryなど


6. 個人ができること(5つの柱)
 1. 海外データ整理・資料作成
 2. 医師・研究者ネットワーク作り
 3. MAH候補への情報提供・働きかけ
 4. 社会啓発・署名活動で承認ニーズ可視化
 5. 助成金・クラウド資金の活用支援

 • 海外データ+国内少人数補完試験+リスク管理計画+助成金/クラウド資金で承認の土台を作る
 • 個人は直接承認できなくても、情報整理・広報・資金調達・医師連携で実質的にプロジェクトを推進できる
 • 妊婦薬の承認は倫理面で制約があるため、医師主導+少人数補完試験が現実的戦略

フローチャート

個人/NPO:海外データ整理・社会啓発
        │
        ▼
クラウド資金・助成金で研究資金確保
        │
        ▼
医師/医療機関:国内少人数補完試験・医師主導治験
        │
        ▼
MAH:承認申請(海外データ+国内補完データ+RMP/PMS)
        │
        ▼
厚労省承認
        │
        ▼
承認後:使用成績調査・安全性データ収集

一応、素人ながらも医師主導型ハイブリッド戦略で
承認、販売までまとめてみた

ざっとで、雑な部分もあるが

神経芽腫の治療薬ジヌツキシマブ(ユニツキシン)の時の例を参考にまとめた

必ずしもこの通りで進められるかと言ったら分からないけど

医師主導型ハイブリッド戦略いかがでしょうか…

悪阻の治療薬がどんどん保険収載で使える様になれば、少しは少子化に貢献できるのではないでしょうか…?
中には二度と悪阻が嫌だと出産しない女性もいらっしゃるので。多分1人や2人のレベルではないでしょう、と。

#悪阻 #妊娠悪阻 #悪阻治療薬 #つわり #ボンジェスタ #グラニセトロン #プリンペラン #吐き気 #5‑HT₃拮抗薬 #B6 #ドキシラミン #ピリドキシン #重度妊娠悪阻 #少子化対策

※本記事は医学的知識を持つ専門家によるものではなく、保護者視点での一般的な理解を元にまとめた情報です。医療方針は必ず専門医にご相談ください。


■ 診断とリスク分類

検査内容:

  • 腫瘍マーカー(尿中VMA・HVAの上昇)

  • CT、MRI、MIBGシンチグラフィ

  • 骨髄検査・MYCN遺伝子の増幅確認

本例はMYCN陽性・骨髄転移ありのため、「高リスク群」に分類。


■ 治療プロトコル(高リスク群)


① 導入化学療法(5~6クール)

目的:腫瘍縮小と転移制御
使用薬剤(例):

  • シクロホスファミド(CPA)

  • ビンクリスチン(VCR)

  • シスプラチン(CDDP)

  • エトポシド(VP-16)

  • ドキソルビシン(ADM)

副作用:嘔吐、脱毛、腎障害、感染症リスクなど。
この段階ではクライオセラピー(氷含嗽)は未実施。


② 原発巣摘出術(外科的切除)

化学療法後に腫瘍を手術で摘出。完全切除が困難な場合もある。術後は疼痛・出血・感染に注意。


③ 高用量化学療法+自家末梢血幹細胞移植(Auto-PBSCT)

目的:残存腫瘍の完全破壊
使用薬剤(例):

  • ブスルファン(BU)

  • メルファラン(L-PAM)

この大量化学療法の期間に、クライオセラピーを実施。これにより、口内炎の発生率が明らかに軽減されたと報告されている。

治療後、事前に採取した造血幹細胞を移植。


④ 局所放射線治療
※放射線(陽子線も要検討)

目的:原発巣の局所再発予防
照射量:21.6Gy前後(年齢・部位による調整あり)
副作用:成長障害、照射臓器障害など


⑤ 維持療法(免疫療法)

**抗GD2抗体:ジヌツキシマブ・ユニツキシン(Dinutuximab beta)**を使用
補助薬:

  • G-CSF

  • モルヒネ/フェンタニル(疼痛対応)

  • 抗ヒスタミン薬

副作用:疼痛、血圧低下、発熱、アレルギー症状など


▶ 補足:HLA型による免疫療法効果の差異

最近の研究により、免疫療法において治療効果が高く現れやすいHLAタイプの存在が明らかになりつつある。
特に、HLA-A*02:01など一部のHLA型では、T細胞やNK細胞の活性化が強く誘導され、抗GD2抗体との相乗効果が高い可能性が示唆されている。

また、キラーリガンドミスマッチ臍帯血移植においても、HLA-C型やKIRリガンドとの適合性によって免疫拒絶やGVL効果(白血病に対する免疫効果)の発現に差が出ることが知られている。
そのため、今後の個別化医療においてはHLA型を考慮した免疫療法選択
が重要になると考えられる。


■ 寛解後のフォローアップ

継続的な定期検査を実施:

  • 血液(マーカー、造血機能)

  • MIBGシンチ、MRI等

  • 心・腎・内分泌機能評価

  • 成長や学習支援の定期観察

晩期合併症への対処も必要(例:聴覚障害、不妊、成長障害、心機能低下など)


■ 家族支援制度(参考)

  • 小児慢性特定疾病医療費助成制度(厚労省)

  • 自治体の移動支援や介護支援(要申請)

  • 付き添い家族の宿泊支援(例:マクドナルド・ハウス)

  • がん患児家族支援団体(ピアサポート、SNS情報交換)


本記録は、一例としてまとめた治療経過であり、すべての患者に共通するものではありません。医療の選択については、主治医と相談の上で決定してください。