今日は、第7回利尻島一周悠遊覧人G完走記の続編を披露する予定でしたが、予定を変更してお送りいたします。完走記につきましては、また明日から連載を再開いたす所存ですので、よろしくお願いいたします。
まずはbaseball-unpire2003さんに感謝したい。ムコ多糖症支援活動に理解を示していただき、骨髄バンクにもドナー登録をし、湘南乃風も聞いていただいているという。
このbaseball-unpire2003さんは、以前にも日本経済新聞に出ている記事について教えてくれた方だ。この方が、またもやビッグなニュースを届けてくれたのだ。
その記事は、8日の日本経済新聞の5面に出ているという。すでに9日の土曜日。私は自宅では日本経済新聞を取ってはいないが、職場では取っている。だから今朝、仕事に出てようやくこの記事を見ることができた。すると・・・・・・。
厚生労働省は国内で未承認の医薬品について、重い病気で代替治療法がない場合に限り、製薬会社などに製造・輸入・販売を認める新制度をつくる検討に入った。国内で症例が少ない病気の場合、薬の承認を得るために欠かせない臨床試験（治験）を長年実施できない事例があるため。安全の確保策などを議論し、年内にも具体策をまとめる方針だ。
日本は医薬品の承認にかかる期間が長く、欧米で一般に使える薬が国内では使えない「ドラッグラグ（薬の時間差）」と呼ぶ問題が深刻化している。
現在、未承認薬を使用するには医師らによる個人輸入のほか、治験の一環として患者に投与する手法がある。
ただ患者数が少ない病気の薬の場合、製薬会社は採算性の観点から日本市場への投入に消極的。この結果、長年に渡って治験が実施されない例も多い。
厚労省は欧州などで制度化している「人道的供給」という新ルールを導入し、一定の条件を満たす場合に限り、製薬会社などに未承認薬の販売を許可する方向で検討する。7月までに安全性の確保策や副作用が起きた場合の責任の所在、費用負担などの課題を整理し、その後、具体的な制度設計に着手する方針だ。
「重い病気で代替治療法がない」というのは、ムコ多糖症も当てはまりますよね。国内で症例が少なくて治験が実施できないというのは、まさしくムコ多糖症の現状そのものじゃないですか。
ということは、厚生労働省が検討しているというこの「人道的供給」（コンパッショネート・ユース）が実現がすれば、II型治療薬も、VI型治療薬も、承認前でも使えるようになるということですよね。これってもしかしたら、大きな1歩じゃないのでしょうか？
たしかに、まだまだこれで満足するわけにはいかないでしょう。気を緩めることなく、すべてのムコ多糖症患者の皆さんが安心して暮らせる日が来るまでの道のりは、はるかに険しいです。だけど承認前でも使えるようになれば、それだけ早く病気の進行を抑えることもできますよね。やはりこれは、朗報と言っていいのではないでしょうか。
ただし、これはあくまでも「特例措置」という記述も拝見しました。あくまでも重篤な疾患で代替治療法がない場合ということですから、今後の検討の中でムコ多糖症も当然検討されることになると思いますし、当然対象になるものと信じています。でも、たしかに本来は特例的に未承認薬を使うのではなく、承認作業を迅速化すべきものですね。とはいえ、1日も早く治療薬を使いたいと願っている患者家族にとっては、素晴らしいことと思います。厚生労働省の皆さんには、多くの患者家族が本当に一日千秋の思いで薬の使用を待ち望んでいることを理解し、1日も早く、しかも実効ある形で実現するよう、頑張っていただきたいと思います。
ただ、私は薬事行政についてはまったくの素人です。私の解釈等に誤りがあれば、指摘していただきたく存じます。