息香酸ナトリウムカフェイン剤などの強心・医療用覚せい剤（中枢神経刺激薬）としても使われる。
コーヒー、コーラ、緑茶、紅茶、ウーロン茶、ココア、チョコレート、栄養ドリンク、一部の医薬品などに含まれる。
主な作用は覚醒作用、脳細動脈収縮作用、利尿作用。医薬品にも使われ、眠気、倦怠感、頭痛等に効果があるが、副作用として不眠、めまいがあらわれることもある。
カフェインを習慣的に摂取する人が半日から1日カフェインを摂取しなかった時に現れる症状として最も顕著であるのは頭痛であり、その他、不安、疲労感、集中力の欠如、抑うつが現れることがある。