前回の投稿に続き、今月の友の会会報(№176、2024年6月)の記事からです。

中断されていた遺伝子治療の治験が動き始めたとのこと。

既に会報をお読みの方は、スルーしてください。

 

昨年、株式会社遺伝子治療研究所が進めていたパーキンソン病治療の遺伝子研究が、資金難を理由に突如中断されました。

このことについては、ご存じの方も多いと思います。

 

友の会は、ただちに日本難病疾病団体協議会やALS患者会と協同して、国会議員や厚労省に向けて研究継続の働きかけを行ったとのことです。

これにより、同社への個人投資家からの多額の投資、さらに、日本医療開発研究機構からの資金提供もあり、遺伝子治療研究は再開された模様です。

その続報について、遺伝子治療研究所浅井代表からは、次のような発言があったようです。

「研究所内の最優先事項としてパーキンソン病の遺伝子治療研究を進めています。」

「今回の三種混合は薬を飲まなくても身体が動くところを目指しています。」

「24時間365日オフがなくなる。一度治療を施せば生涯その効果が持続するそんな遺伝子治療をめざして研究所員一同力をあわせて研究を進めてまいります。」

 

そして、想定する開発スケジュールが、次のとおり示されました。

(手続等での遅れは生じる可能性があるとのこと)

2025年1月:治験計画届出

2025年4月:治験開始

2026年10月:治験終了

2027年7月:製造販売承認申請

2028年1月:製造販売承認取得

2028年4月:保険収載

2028年5月:製造販売開始

 

会報の記事は、以上のような内容でした。

 

研究が再開したのは大変喜ばしいですが、一方で、少し気になることもあります。

同社は、公共性の高い医学研究をしていますが、株式会社という法人形態です。

利益相反は生じないのか、

経営も含め長期的な見通しは大丈夫なのか、

再び昨年のような研究中断が生じないのか、等々です。

 

私たち患者は、自己管理をしながら、研究成果を待つことしかできません。

研究者の方々には、患者の切なる想いを汲んでいただき、早くその成果を届けてほしいものです。