デュシェンヌ型筋ジス治療薬「エレビジス」が保険適用になったと発表されました
https://news.yahoo.co.jp/articles/4d7954e1625327dbb098896c1a304489b1772518
3〜7歳の歩行可能な患者に限り適用だということです
残念ながら適用年齢がかなり限られるので、複雑な気持ちもありますが、私たち患者家族にとってはとても大きな一歩です
ほんとはそれ以上の年齢で歩行不可の患者の使用も視野に入れていたと聞きましたが、2人亡くなられてますからね…
やっぱり運動機能がほぼ保たれてないと難しいんだろうな…
そして、薬価は3億…
患者家族でもかなり躊躇してしまう額
それでも、適用条件に当てはまってる方やご家族にとっては希望の光です
ヤフコメでも完治するわけでもないのに、3億の保険適用はちょっと…という批判的な意見もありますが、好意的に受け取ってる方もいたので、有難かったです
少し前に筋ジス協会でオンライン講演会があり、エレビジスについても触れられていました
やはり遺伝子治療薬なので、外部に漏れないように無菌室のようなところで徹底的に隔離された状態で投与は行われるそうです
例えば、兄弟で筋ジス、兄が先に治療をしたとして、エレビジスの成分が少しでも弟に付着した場合、弟に抗体ができてしまうので、弟は二度とエレビジスの治療は受けられなくなるんだそうです
こういう側面もあるし、やっぱり遺伝子情報を変えるわけだから、それなりの覚悟はいりますよね
欧州では承認されなかったようなので、効果や安全性は不明瞭なところがあります
適用されるのが小さい子だし、正直やってみないとなんともいえない
これからも慎重に評価していく必要はありますね
学校で同じクラスの子が支援担任の先生に
「息子くんってどういう病気なの？」と聞いてきたことが何回かあったそうです
先生も「全身に影響が出てくる病気みたい」くらいしか言えなかったそうなんですが、聞きたくなる気持ちは分かります
立つこともできないけど、見た目は普通で同じように勉強しているし
私はもう病名も知られてもいいとは思ってるんですが、今の中学生、もうネットで調べてしまう
筋肉の病気とだけ言っても、筋ジスにたどり着く子はいるだろうし
ネットにはいまだに古い情報が載ってたりするし、やっぱりショックを受けるとは思うので、他の生徒さんには言えないなぁ
先生に病気のこと聞いて、ふわっとした解答が返ってくると、ほとんどの子が、
「？？？ふーん…？でも早く治るといいね」
って言うんだそうです
あぁ、まだ純粋なんだなぁって思いました
それに、一緒の教室で過ごしている子がまさか治らない病気なんて思わないのかも
どんなふうに答えたらいいですかね、って先生に言われましたが、私にも分かりません
「今は治療法がないけど、世界中で研究されてるからそのうち治るかもしれないよ」くらいは言ってもいいかもしれませんね、とは答えておきましたが
かなり期待できる薬は出てきましたが、まだどうなるか分からないし、完治できるわけではありません
でも、クラスの子が言ってくれたようにいつか治る病気になって、つらい思いをする子や家族がいなくなってほしいです