死亡した少年は、「デュシェンヌ型筋ジストロフィー」という遺伝子疾患だったそうですが、以下のような疾患です。男子だけの疾患で、男児出生 3000名に 1名程度の頻度で発症するものだそう。

＞ 2歳頃に下腿の肥大、3〜5歳に転びやすい、走れないことで発症。5歳頃に運動能力のピークをむかえ、以後緩除に症状が進行し10歳頃に車椅子生活となる。通常10歳以降に呼吸不全、心筋症を認めるようになるが、個人差が大きい。 shouman.jp

遺伝子治療治験中の少年が心停止で死亡、ファイザー株が暴落

zerohedge.com 2024/05/08

Pfizer Stock Hit After Boy Dies Of Cardiac Arrest During Gene Therapy Trial

デュシェンヌ型筋ジストロフィーの実験的遺伝子治療を受けていた少年が治験中に死亡したことを受け、5月7日、ファイザーの株価が下落した。

STATニュースによると、ファイザーは、少年が心停止を起こしたことを確認し、年長の男児を対象とした治療の無作為化第 3相臨床試験で患者の受け入れを一時停止していると報告した。

同社は当面、最初に遺伝子治療とともにプラセボを投与された患者への投与を中止する。

ファイザーは今後数週間以内に研究データを発表する予定だ。

注目すべきは、1999年にジェシー・ゲルシンガーさん（遺伝子治療の臨床試験中に死亡したことが公的に確認された最初の人物）が、遺伝子治療の臨床試験中に死亡したことが初めて公的に確認された人物であり、これにより FDA はペンシルベニア州遺伝子治療研究所でのヒト遺伝子研究を中止した。

このニュースを受けて、ファイザーの株価は即座に下落した。

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ファイザーの筋ジストロフィーの遺伝子治療を受けていた少年が治験中に死亡