2018年10月23日 リプロセルからの手紙

昨日、リプロセルから封書が来た。メールでもいいのにご丁寧に時間の掛かる郵便であった。私が何度も出している嘆願書（1.MSA患者も加えてほしい　2.その場合新潟大学病院でも出来るようにしてほしい）の結果の回答だった。
「一刻も早くステムカイマルを届けられるようより一層気を引き締めて開発を進めてまいる所存」の文字から始まったのはいいが、嘆願がそのまま叶うものではなかった。
既に台湾ではSCD三型に対するステムカイマルの安全性と有効性がみられている。ここで言う有効性は運動機能（SARA）の改善度に基ずいて評価しており、特に歩行機能に対して期待できる結果が得られており、日本では国内第Ⅱ相試験を計画し準備を進めてきている。
対象となる患者は今年の夏にかけて複数の医師と規制当局と慎重に議論を重ねた結果、SCDの三型と六型の患者を対象にしたとのこと。将来的にはそれ以外の患者（MSA・その他の型のSCD）にも適用を広げていく。今回は限定することでより迅速な治験の成功、早期の適用拡大につながると考えている。現在は治験計画届出が受理されたことを受け、全国の医療機関と準備を進めている状況で、適用拡大の際には新大病院も参加してもらうとのこと。
最後に「ステムカイマルの臨床開発を成功させ、一日でも早く届けられるよう力を尽くしていくのでご支援ご鞭撻を賜り心からお願い申し上げます」とあったが、こちらこそお願いしたい。