●宇宙物理学者のホーキング博士をご存知だろうか? 車椅子に取り付けられたコンピュータとキーボードで、意思表示をし、宇宙論の最先端にいるイギリスの学者だが、その先生が患ってるのがこの病気だ。
全身の筋肉が徐々に衰えて、数年で自発呼吸さえできなくなるが、知性や記憶などには影響が無い。
●介護保険でもこの病気にかかると、４０歳から対象になる。日本でも８０００人ほどの患者がいて、５０～６０歳に発病するケースが多い。１０万人に１人くらいの確率で発病する難病だ。
●ＩＰＳ細胞の研究は、この分野でも新たな進展があった。病気が進行する原因とその治療薬になりそうな物質を特定したようなのだ。成果は京都大学のＩＰＳ細胞研究所。いわずと知れた日本の山中博士の研究所だ。
●現代医学では従来どうしようもなかった難病だったが、患者の皮膚から採取した細胞からＩＰＳ細胞を作り運動神経の細胞を造った。
その過程で、患者の細胞は、脳の命令を骨格筋に伝える突起が、健常者の細胞に比べて短く、かつＡＬＳ患者の細胞の大半に見つかる特定のタンパク質が多くたまっている・・・・ことが確認されたらしい。
●抗がん剤の候補でアナカルジン酸を細胞にかけると、このタンパク質が減り、突起の長さも通常になったそうで、世界初の治療薬のメドがついたそうだ。
しかし安全性の確認や臨床試験をを経て薬になるまでに、１０年程度はかかりそうだが、日本発のＩＰＳ研究は大きな成果を上げてきている。
●ノーベル賞もいよいよ生まれそうだよね！