英国がGMOヒト作成のためのCRISPR遺伝子編集を承認
ポストする 投稿者: EraOfLight — 返信を残す
イーサン・ハフ著
英国の規制当局は、 人間を治療するための世界初のCRISPR療法を承認し、米国も承認した。規制当局もすぐに追随するとみられる。
遺伝子編集療法は血液疾患の治療を目的に設計されたと伝えられており、早ければ12月までに市場に投入される可能性がある。
CRISPR の仕組みは、「遺伝子ハサミ」のように機能し、DNA の一部を切り刻み、科学者が特定の部分を「切り取り」、それらの部分を新しい人工セグメントに置き換えることで DNA を編集できるようにすることです。
この技術を初めて発表した2012 年の論文によると 、CRISPR は基本的に遺伝子を編集し、新しい遺伝子組み換え生物 (GMO) を作成するための安価で簡単な方法です。この場合は人間から作成され ます。
exa-cel療法として知られる、正式にはCasgevyとして知られる、これから発売される新しいCRISPRは、市場で承認を得た世界初のヒト用CRISPR療法である。
CRISPRの発明者らはこの発見により2020年にノーベル化学賞を受賞した。この発見は近年、「気候変動」に対する解決策の可能性として植物を操作するために使用されている。非常に危険であるにもかかわらず、今ようやくCRISPRが人間に使用されようとしています。
あなたの体の遺伝子組み換えは本当に「治療」に値するのでしょうか？
カスゲビーは、鎌状赤血球症とベータサラセミアという 2 つの特定の血液疾患を治療するために設計されました。鎌状赤血球貧血としても知られ、前者はアフリカまたはカリブ海系の人々に最も一般的に発生し、衰弱性の痛みを引き起こすことが知られています。
軽度または重度の貧血を引き起こす可能性があるベータサラセミアも同様の症状で、通常、治療には定期的な輸血が必要です。
これらの遺伝的疾患はどちらも、赤血球が体中に酸素を運ぶタンパク質であるヘモグロビンを制御する遺伝子の「エラー」によって引き起こされると言われています。どちらの状態も、治療せずに放置すると致命的になる可能性があります。
Vertex Pharmaceuticals と CRISPR Therapeutics によって開発されたこの技術は、参加者合計 45 名のうち 29 名のみを 16 か月間追跡した 1 件の研究のみで承認されました。これら 29 人のうち 28 人は 1 年後に痛みがなくなったとされると Nature は 報告した。
ベータサラセミアの臨床試験では、追跡された42人の試験参加者のうち39人が、少なくともまる12か月間は定期的な赤血球輸血を必要としませんでした。カスゲビーがなければ、これらの同じベータサラセミア患者は3～5回ごとに輸血を必要とします。数週間。
この種のものを制作しているメディアとメディアが支援する企業は、この驚くべき回復を祝っているが、彼らが人々に伝えていないのは、CRISPRには深刻な副作用が伴うということであり、その中には予想外に大きな削除が含まれ、その結果さらに深刻な副作用が生じることも少なくないということだ。遺伝子の突然変異。
「CRISPR/Cas9遺伝子編集は、オフターゲットの遺伝子損傷を起こしやすいだけでなく、意図した編集部位であっても広範囲にわたる意図しない突然変異を起こしやすいことが十分に確立されています」と遺伝子発現・解析部門責任者のマイケル・アントニオ博士は述べた。キングス・カレッジ・ロンドンのセラピー・グループ 。「これは複数の遺伝子の機能に悪影響を及ぼし、がんを引き起こす可能性があります。」
「したがって、遺伝子編集療法の管理責任者は、生命に害を及ぼす可能性のある DNA 変異について、治療を受けた患者のゲノム規模の公平な分析を実施することが極めて重要です。編集された細胞の大きなプールの中の 1 つの細胞だけで問題が発生し、がんが発生するため、これは不可欠です。」
その一方で、米国の企業は、人々のコレステロール値を人為的に下げるために設計された「塩基編集」と呼ばれる、異なるが類似したCRISPR技術を推進していると伝えられている。
