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カリフォルニア大学サンフランシスコ校（UCSF）の7月3日のリリースです
科学者がとらえどころのない神経障害を診断する方法を発見したかもしれない
患者の髄液中のタンパク質のユニークなパターンが発見されたことで、進行性核上性麻痺の早期診断と新たな治療法に役立つ可能性がある。
リリース👇️
ここからブログタイトルの内容です
9月3日のリリースです
革新的試験で進行性核上性麻痺(PSP)に新たな希望
7,500万ドルのNIH助成金（アメリカ国立衛生研究所：National Institutes of Health）により、治療選択肢の少ないこの疾患に対する初の有効な治療薬が開発される可能性がある。
研究者たちは、カリフォルニア大学サンフランシスコ校が主導し、全国最大50カ所で実施されるこの試験が、新しい治療法の開発につながることを期待している。現在のところ、この病気の致命的な進行を食い止める薬はない。
『病気の進行を20％、30％遅らせることができたとしても、それは容赦なく進行し、治療法のないこの病気にとって意味のあることです』
フリオ・ロハス医学博士
治験責任医師
この臨床試験は、米国国立衛生研究所（NIH）の一部である国立老化研究所（NIA）から、5年間で最高7,540万ドルの助成金を受けて実施される。
この助成金は、UCSFが神経変性疾患に対して近年受けた助成金の中でも最大規模のものである。
UCSF神経科、記憶・加齢センター、ワイル神経科学研究所のJulio Rojas医学博士（治験責任医師）は「この研究により、PSP患者が受ける治療が一変することが期待されます。
最初の3つの薬剤のどれもが有効でなかった場合、他の薬剤を試し続けることになります。たとえ20％でも30％でも病気の進行を遅らせることができれば、容赦なく進行し、治療法のない病態に対して意味のある影響となります」と話す。
PSPは、脳細胞を弱らせ死滅させるタウ蛋白質の蓄積によって引き起こされると考えられている。
パーキンソン病と間違われることも多い。
両疾患とも運動障害であるが、PSPの方がはるかに一般的ではなく、約3万人のアメリカ人が罹患しており、そのほとんどが50代から70代である。
革新的な試験デザイン
この3つの薬剤は、筋萎縮性側索硬化症（ALS）の研究で使用されたものと同様のプラットフォーム臨床試験モデルを用いて試験される。
ALSは、神経変性疾患であり、PSPよりもはるかによく知られ、資金援助を受けている疾患である。
この試験は、効果的な治療法を見つけるまでの時間を短縮し、プラセボを投与される参加者の数を減らし、効果がないことが証明されたらすぐに治療を中止することを目的としている。
｢PSP試験に参加する患者は、75％の確率で有効な薬剤による治療を受けることができ、1年後にはすべての参加者に薬剤を投与する機会が与えられます」。
アダム・ボクサー医学博士
治験責任医師
「一般的な臨床試験とは異なり、プラットフォーム試験は、最初の治療がうまくいかなかった場合、複数の新しい治療法を連続して試験することができます」と、UCSF神経科の記憶と老化に対する教授であり、本試験の治験責任医師でもあるAdam Boxer医学博士（MD, PhD）は述べた。
「このことは、より短期間で、より低コストで、より参加者の負担の少ない有効な治療法を特定する機会が増えることを意味します。PSP試験の患者は、75％の確率で有効な薬剤による治療を受けることができ、1年後にはすべての参加者に薬剤を投与する機会が与えられます」
さらに、この試験で得られたデータ、画像、生物試料は世界中のPSP研究者と共有される、とBoxer氏は指摘した。
Rojas氏とBoxer氏は、主任研究者であるカリフォルニア大学サンディエゴ校のIrene Litvan医学博士とマサチューセッツ総合病院のAnne-Marie Wills医学博士とともに、他の専門家や患者代表とともに、PSP試験プラットフォームで試験される最初の3つの薬剤の選定を支援する。
多様な集団の登録が最優先
本試験では、臨床試験への参加が少ない参加者の登録に重点を置く。
「他のコミュニティ参加型研究プログラムでの経験を基に、スペイン語を話すコミュニティとの関係を構築していきます」とロハス氏。
「これらの参加者には、スペイン語で評価を行う神経心理学者を含め、スペイン語を話す臨床医が対応します。アフリカ系アメリカ人や、その他の医療サービスが行き届いていない地域でも、同様の努力がなされるでしょう。
交通費やホテル代を負担することで、現実的、経済的な障壁を取り除くことができるかもしれません。｣
非営利団体CurePSPは、UCSFや他の試験施設と協力して参加者を募集する予定である。
同団体のエグゼクティブ・ディレクター兼チーフ・サイエンス・オフィサーであるクリストフ・ディアス博士によれば、この臨床試験は患者や家族に新たな希望をもたらす「極めて重要な前進」であるという。
「どうすれば反撃できるかと家族から尋ねられますが、私たちが提供できるのは、サポートネットワークの構築やケアチームの結成に関する指導がほとんどです。このプラットフォームは希望の光であり、効果的な治療法、そして最終的には治癒に近づけるものです」
登録は2025年秋に開始される予定である
リチャードソン症候群の患者が対象となる。
これらの患者は、症状が進行して5年未満であり、ケアパートナーが同伴していなければならない。
リチャードソン症候群はPSPの最も一般的な病型である。
認知障害に加え、動作の緩慢さ、こわばり、後方への転倒、眼球運動（特に下を向く）の困難などの症状がみられる。
カリフォルニア大学サンフランシスコ校（UCSF）
9月3日
記録として載せましたけど、早く良い結果が聞けるといいですね
尚、伝わりにくい部分があると感じたので、1部、文章を入れ替えています
関連
CurePSP
リチャードソン症候群
進行性核上性眼筋麻痺および重度の平衡感覚障害を伴う古典的な進行性核上性麻痺（70％以上の症例でみられる最も頻度の高い病型）
進行性核上性麻痺
難病情報センター
