長いですけど、一部抜粋です
▶︎ 【世界ALSデー】最新ALS治療薬「ロピニロール」とALS患者の現在地#ALS https://t.co/dVUayPdG1m
— P-ALS 一般財団法人すこやかさ ゆたかさの未来研究所 (@sukoyakasa_pals) 2024年6月26日
【世界ALSデー】
最新ALS治療薬「ロピニロール」とALS患者の現在地
6月12日、東京都港区のトライセブンロッポンギにて、日本ALS協会と株式会社ケイファーマ（東京都港区、代表取締役社⾧：福島弘明）による対談会が行われました。
この対談会は、6月21日の「世界ALSデー」に向けて開催されたもの。ALSの最新治療薬とALS当事者の現在地、これからの取り組みについて語られました。
最新ALS治療薬「ロピニロール」は第Ⅲ相試験準備中
2024年6月12日、東京都港区にて、日本ALS協会と株式会社ケイファーマ（以下、ケイファーマ）による対談会が行われました。
日本ALS協会から恩田聖敬会長（オンライン参加）と伊藤道哉副会長、ケイファーマから福島弘明代表取締役社⾧と岡野栄之取締役CSO、司会としてケイファーマの松本真佐人取締役CFOが登壇。
6月21日の「世界ALSデー」に向け、ALSの最新治療薬とALS当事者の現在地と、今後の取り組みについて語りました。
ケイファーマは、iPS細胞を用いた創薬（iPS創薬）と再生医療で注目される、慶應義塾大学発のバイオベンチャー。
特にALS(筋萎縮性側索硬化症）に対する有効化合物をiPS創薬によって発見したことは世界初であり、アカデミアの研究成果を社会実装へとつなげています。
ALSは、運動ニューロンが何らかの原因で障害され、全身の筋肉が麻痺していく指定難病です。
発症すると症状が進行し、それにつれて患者は人工呼吸器をつけるか否かという選択を迫られることになり、過酷な疾患として知られています。
現在、日本におけるALS特定疾患医療受給者証の所持者は約1万人。根本的な治療薬は見つかっておらず、患者の寿命を延ばす研究が進められてきました。
ケイファーマが治験を進めている最新の治療薬は「ロピニロール」（ロピニロール塩酸塩）です。
ALS患者に対して実施された医師主導治験Ph Ⅰ／Ⅱaでは、安全性・忍容性・有効性が確認され、治験に参加したすべてのALS患者について、有害事象による中止なしに、最大容量（16mg）を服用できました。
病気の進行に関する評価では、ALS患者の日常生活における活動について、以下の12項目が用いられました。
【Ⅰ／Ⅱa相試験での活動に関する評価（ALSFRES-R）の項目例】
これらの項目について、患者への聞き取りと実際の動作の観察を行い、各項目5点満点、合計48点満点で評価。
得点の合計は「ALSFRES-R」として記録され、ロピニロール塩酸塩を服用した患者群とプラセボ群で比較を行いました。
1年間の治験期間を経て、プラセボ群ではALSFRES-Rが約18点低下したのに対して、ロピニロール塩酸塩を服用した患者群では7点程度の低下に抑えられたとのことです。
結果、ロピニロール塩酸塩は病気の進行を約7カ月遅らせる可能性を示すとともに、最初の半年間で見ても、複数の筋肉における筋力低下や活動量低下が優位に抑制されたとのことでした。
ロピニロール塩酸塩の治験で特徴的な点は、実験モデル動物を用いた薬効や安全性の確認を行う前臨床研究において、動物ではなくヒトのiPS細胞を用いた点にあります。
従来のやり方では、人間を対象とする臨床試験に至るまでに動物モデルを用いた試験が必要とされます。
これには、大きなデメリットがありました。たとえ実験動物モデルで薬剤の有効性が確認されたとしても、人間とは薬効が異なるケースが多く、多大な時間とコストが無駄になってしまうことです。
一方、ヒトのiPS細胞（疾患特異的iPS細胞）を活用するケイファーマのやり方であれば、実験モデル動物を用いずに、直接試験管の中でヒトの細胞を用いた薬効確認ができます。
実際、ロピニロール塩酸塩の前臨床研究では、ALS患者の血液細胞等からiPS細胞を樹立し、そこから運動ニューロンへと分化させて、治療薬の候補となる化合物のスクリーニングを行いました。これにより、大幅な時間とコストの削減ができたそうです。
現在ケイファーマは、新薬の申請・承認のひとつ手前の段階である第Ⅲ相試験にむけて、着々と準備を進めています。
同時に、日本発のALS最新治療薬として世界の市場に展開すべく、外部アドバイザーとの連携や海外での特許取得も行いました。
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