縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー（指定難病）に対する世界初のウルトラオーファンドラッグ、アセノベル®徐放錠500㎎の製造販売承認を取得
【発表のポイント】
◆東北大学病院は、縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー（注1）の一種であるGNEミオパチー（注2）を対象としたアセノイラミン酸（アセノベル®徐放錠500mg）（注3）の臨床試験をファースト・イン・ヒューマンの第Ⅰ相試験の段階から実施してきました。
◆各省庁からの補助金を得てプラセボ対照二重盲検の医師主導第Ⅱ/Ⅲ相試験に進み、有効性確認試験を経て、ノーベルファーマ株式会社にて製造販売承認を取得しました。
◆開発がきわめて困難といわれているウルトラオーファン（注4）の疾患に対する治療開発の成功例となり、世界に先駆けた成果として注目されます。
詳細は東北大学の今日のプレスリリースをどうぞ
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