米バイオベンチャー、アミリックス・ファーマシューティカルズは11日までに、徐々に筋肉を動かすことができなくなる難病、ALS（筋萎縮性側索硬化症）治療薬について、最終段階となる第3相臨床試験（治験）が失敗したと発表した。
今後8週間以内に販売停止するかを決めると明らかにした。
アミリックスは当初、経口薬「レリブリオ」はALSの進行を遅らせて、患者の寿命を約10カ月延ばせるとしていた。
同社はレリブリオの米国価格を1年間で15万8000ドル（約2300万円）で設定している。
同治療薬は2022年9月に米食品医薬品局（FDA）から条件付きで販売できる「迅速承認」を受けていた。
第2相治験のデータをもとに承認されたため、効果が不明なまま承認された。
FDAは当時、不明点が残る中でも承認したことについて「ALSは深刻でかつ命を脅かす病気であり、治療法が不足しているため、このレベルの不確実性は許容範囲にある」と説明していた。
FDAによると、米国内で年間約5000人がALSと診断され、2万人ほどの患者がいる。多くの場合、患者は呼吸不全となり、症状が出てから3〜5年の間に死亡してしまう。
残念な結果です
アミリックス・ファーマシューティカルズ・ジャパンは今年、年内に日本で治験、数年以内に承認取得を目指していましたがどうなるのでしょう
重篤な副反応がないのであれば治験•••
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患者期待のALS治療薬「数年以内に承認取得したい」
日本参入の米アミリックス「複数の神経変性疾患に治療薬提供」より
