フリードライヒ運動失調症（FA）患者の生理指標フラタキシン（frataxin）の増加がLarimar Therapeutics社のフラタキシン供給薬nomlabofusp（ノムラボフスプ、CTI-1601）のPh2試験で認められ、来年2025年後半にnomlabofuspを取り急ぎ承認申請することを目指しており、フラタキシン量をその承認申請の拠り所として使うことについてFDAと話し合いを始めています
Biogen社のフリードライヒ運動失調症（FA）薬Skyclarys（スカイクラリス；omaveloxolone、オマベロキソロン）を米国に次いで欧州委員会（EC）も承認
フリードライヒ運動失調症について
脊髄小脳変性症の一種で、歩きづらさから始まり、運動機能障害が進行する遺伝性（常染色体潜性遺伝／劣性遺伝）の疾患
小脳（運動のバランスを司る）や脊髄に異常をきたし、これらが萎縮してしまう
欧米で多いが、日本では報告例がない（国内報告例は全て外国人）
米国では、5万人に1人程度発症すると言われている
20歳までに発症する事が多い