筋ジストロフィーとは、時間の経過とともに筋肉が弱くなる一連の遺伝性遺伝性疾患を指します。 筋ジストロフィーには、特定の遺伝子変異と影響を受ける筋肉に基づいてさまざまなタイプがあります。 治療は主に症状と起こり得る合併症の管理に焦点を当てます。 しかし、遺伝子治療や細胞治療の進歩により、疾患を修飾する治療法が登場しています。 遺伝子治療は、変異した遺伝子の機能的コピーを筋肉細胞に送達して、正常な機能を回復することを目的としています。
世界の筋ジストロフィー治療市場は、主に遺伝子治療および細胞治療への研究投資の増加によって牽引されています。 企業は、さまざまな種類の筋ジストロフィーの根本原因を標的とする治療法を開発しています。 たとえば、Sarepta Therapeutics の Vyondys 53 は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの根本的な原因を標的とする初の FDA 承認治療法です。 他のプレーヤーは、さまざまなジストロフィノパシーにわたる遺伝子治療を評価しています。 これらの治療法の成功は、予測期間中に市場を大幅に押し上げると予想されます。
世界の筋ジストロフィー治療市場は、2024年に23億米ドルと推定され、2023年から2030年の予測期間にわたって11％のCAGRを示すと予想されています。
重要なポイント
筋ジストロフィー治療に携わる主要企業は、F. ホフマン ラ ロシュ AG、PTC Therapeutics、Sarepta Therapeutics、Pfizer Inc.、および Bristol-Myers Squibb Company です。
筋ジストロフィーの罹患率は世界的に増加しています。 親プロジェクトの筋ジストロフィーの推計によると、米国では 30 万人以上、世界中では数百万人が何らかの形の筋ジストロフィーに罹患しています。 この患者数の増加により、効果的な治療オプションへの需要が高まっています。
製薬会社は世界展開戦略を進めています。 2021年、Sarepta TherapeuticsはブラジルとイスラエルでVyondys 53の承認を取得しました。 ブリストル・マイヤーズ スクイブ社は、早期の商業化を確保するために、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するイデベノンの後期試験を複数の地域で実施しています。
市場の推進力
バイオ医薬品企業による遺伝子および細胞治療への研究投資の増加は、筋ジストロフィー治療市場の主要な推進力となっています。 遺伝子治療は、さまざまな種類の筋ジストロフィーの根底にある遺伝子変異を直接標的にする可能性をもたらします。 多くの候補品は開発の後期段階にあり、予測期間中に規制当局の承認を得ることが期待されています。 これにより、治療の状況も一変する可能性があります。
現在の世界的な緊張と地政学的不安定は、筋ジストロフィー治療市場の成長に課題をもたらしています。 ロシアとウクライナの間で続く紛争により、サプライチェーンと貿易の流れが混乱している。 国際制裁によりロシアでの事業活動が困難になる中、多くの製薬会社がロシアでの操業を停止したり、生産能力を削減したりしている。 これは、筋ジストロフィーの患者数が多い東ヨーロッパでの臨床試験と製品の入手可能性に間接的に影響を及ぼしました。 高インフレや米国や欧州などの主要市場における景気後退の脅威による経済不確実性の高まりにより、焦点が非感染性疾患からより差し迫った医療ニーズに移る可能性がある。 これにより、希少疾患治療の研究への資金提供が減少する可能性がある。 製薬会社は、リスクを軽減するために、地理的に異なる地域にまたがる投資や事業を計画しながら、通貨の変動や貿易制限を慎重に評価する必要がある。 新しい薬物送達モデルと企業間の協力は、影響を受けた地域での供給を維持するのに役立つ可能性があります。
現在、金額の面では北米が筋ジストロフィー治療市場を独占しています。 米国における高い診断率と治療率により、この地域は 2024 年に 40% 以上の収益シェアを占めました。 高度な医療インフラの存在、有利な償還政策、患者の手頃な価格の増加、筋ジストロフィーに対する広く認識などの要因により、承認薬の採用が増加しています。 アジア太平洋地域は、予測期間中に最も急速に成長する市場となる見込みです。 急速な経済発展、医療費の増大、遺伝的要因による筋ジストロフィーの発生率の増加、地元の製薬メーカーと世界的なバイオテクノロジー企業との連携の増加が、地域市場を押し上げています。 インド、韓国、中国などの新興国は、その巨大な人口基盤と希少疾患治療へのアクセスを加速するための漸進的な政策変更により、有望な機会を提供しています。
価値の点で市場が集中している地理的地域には、北米と西ヨーロッパが含まれます。これは、これらの地域内の主要国で希少疾患患者に対する医療アクセスとインフラストラクチャのサポートが改善されているためです。 ただし、アジア太平洋地域は最も収益性の高い成長機会を提供しており、予測期間中に最速の CAGR が見られると予測されています。
