ムコ多糖症の新薬が今日新たに承認された
ムコ多糖症は遺伝子異常で代謝がうまく
できず、体内に「ムコ多糖」が蓄積してしまう病気
１型から７型まである この病気の中で
最も多い２型の新薬の承認が了承されたことで
昨年の１型の治療薬の承認され今年８月の６型
の承認から進歩したと言えるのではないだろうか
患者さんはもっと早く新薬を承認して欲しいとの
希望があるでしょうが 申請の９ケ月後とゆう
今までで最短の承認に弾みがつくことを
期待したい
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