多分

何も分かっていない

DNA修復機能がないことで

難病になることはない

遺伝子異常がないと

原因遺伝子が修復されることがあって

そういう異常がないだけでしょう

こういう病気は

そういう異常を示す遺伝子異常が起きているはずです

変異が起きたその遺伝子による異常を

直せるかが争点でしょう

すべての遺伝子を変えることはできないが

その異常を補足する遺伝子を

導入することで

異常が起きない又は進行しないようにできる可能性がある

導入された遺伝子が働けば

異常が起きないようにできるのではないかということ

何かが作れないなら

作る細胞を人工的に作り出して

その細胞の産物で代替するということ

ひょっとすると

遺伝子とか細胞を入れなくても

欠乏するものを摂取することで

解決できるのかも知れない