トフェルセン承認

家族性ＡＬＳに対する薬剤が昨日承認されました。 

ALS治療薬「トフェルセン」の承認を厚労省専門部会が了承 特定の遺伝子変異の患者対象

厚生労働省の専門部会は2日、米製薬企業バイオジェンが開発した難病「筋萎縮性側索硬化症（ALS）」治療薬「トフェルセン」について、製造販売を承認することを了承した。

SOD1と呼ばれる遺伝子に変異がある患者が対象で、全体の約2％が該当する。