中学２年生ら３人、京大グループに皮膚細胞提供
京都大の戸口田淳也教授らの研究グループが、筋肉などが骨になる希少難病の少年から皮膚細胞の提供を受け、ｉＰＳ細胞（新型万能細胞）をつくって、骨に変化させることに成功した。グループは、骨化を抑える初の治療薬の開発を進めており、臨床応用を目指す。
希少難病は、これまで患者数の少なさで創薬の研究が進まなかったが、細胞を提供した兵庫県明石市の中学２年生、山本育海君（１４）は、「治療にやっと光が見えた」と期待している。
山本君の難病は「進行性骨化性線維異形成症」（ＦＯＰ）で、傷ついた筋肉、腱、じん帯が再生する時に激痛を伴いながら骨になる。遺伝子の異常で起こるが、炎症や痛みを抑える以外の治療薬はない。
国内で約５０人という患者の少なさや、患者の筋肉や骨が大量に得られないことなどが、製薬会社にとって治療薬を開発するうえで大きな障壁だった。
事態が好転し出したのは、山中伸弥・京都大教授が開発した様々な組織の細胞に変化できるｉＰＳ細胞の登場がきっかけ。８歳で発症した山本君は、２００８年３月、京大がｉＰＳ細胞を使った難病研究に乗り出すことを新聞記事で知り、０９年に母、智子さん（３８）や支援団体「ＦＯＰ明石」と京大を訪問、山中教授と戸口田教授らに会い、研究に必要な皮膚片の提供を申し出た。
皮膚採取の刺激が骨化を進める恐れもあったが、「早く薬をつくってもらうために頑張る」と決意した。その後、別の患者も協力し、これまでに計３人分のｉＰＳ細胞が作製され、骨への変化に成功した。健康な人と比べて大幅に骨化しやすいことがわかった。
今後は患者のｉＰＳ細胞を大量に作り、様々な薬品と反応させる実験を進めていく。有力な候補が見つかれば製薬会社と共同で新薬開発を目指す。
戸口田教授は、「ｉＰＳ細胞を使えば、治療薬の開発費はある程度抑えられる。研究成果を骨粗しょう症の治療にも応用できる可能性がある。協力企業は現れると思う」と話す。
出典：読売新聞