カキス社長と面会

アメリカで遠位型ミオパチー空胞型（DMRV/HIBM/GNEミオパチー）の新薬開発をされているUltragenyx社のカキスKakkis社長が来日されていたので代表の織田と海外担当の菅井でお会いしました。

本来でしたらカキス社長を囲む会を開催したかったですが、平日でしたし時間も限られていたので断念。PADMメンバーから寄せ書きと写真を集めて、菅井が英語に翻訳し、レイアウトしたものをお渡ししました。

真剣に読むカキス社長

カキス社長とPADMはもうかれこれ5年以上の繋がりになります。日本でスタートした新薬開発は、後のアメリカにあっという間に先行されています。やはりアメリカは違いますね。。。！

その中でも、患者に早く薬を届けるためにカキス社長がご苦労されているお話を聞かせて頂きました。正直なところ、筋肉が数年のうちに減っていくグラフに胸が痛く辛くなりましたが、私たちのために諦めないで突き進むカキス社長に励まされました。

眩しくて目が開けられませんでした(ﾉ_-｡)

日本での治験は東北大学を始め、国立精神神経医療研究センター・名古屋大学・大阪大学・熊本大学で実施され始めています。まだ患者数が20名集まっていないそうですので、歩行可能な方はぜひ協力してください。