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iPS細胞などの万能幹細胞からの特定臓器への分化には、どうしても癌化(ゲノム遺伝子の暴走)という障壁がなかなか払拭できませんが、
このように分子レベルの操作に限定するとお手軽に必要な特徴を持った細胞を作成できて、医学研究に無限の可能性が拡がります。
遺伝子編集などの他の技術と組み合わせて、あらゆる難治性疾患への応用が期待されます。
===以下引用 ===
【和歌山県立医科大・京大】和歌山・大阪に患者が集中する難病「中條・西村症候群」…薬の候補を発見
大学 2018年5月8日 (火) 配信読売新聞
和歌山―大阪周辺に患者が集中する遺伝性の希少難病「中條・西村症候群」について、患者から作ったiPS細胞(人工多能性幹細胞)で病気を再現することに成功し、症状を抑える薬の候補を見つけたと、和歌山県立医科大や京都大などのチームが発表した。論文が4日、米科学誌「ステム・セル・リポーツ」に掲載される。
同症候群は、幼少期から発疹や発熱などの炎症を繰り返し、顔や腕の脂肪や筋肉が徐々に落ちて死亡するケースが多い。国内の患者数は十数人で、和歌山県や大阪府南部に患者が集中している。これまでマウスなどの動物で病気を再現することが難しく、有効な治療法はなかった。
チームは、和歌山県在住の患者の皮膚細胞からiPS細胞を作って血液細胞に変化させたところ、炎症の原因となるたんぱく質を多く生み出していることを確認。既存のリウマチ治療薬を含む3種類の薬剤に炎症を抑える効果があることがわかった。今後、筋肉細胞などにも変化させてさらに多くの薬剤で効果を試す。チームの金沢伸雄・和歌山医大准教授(皮膚科)は「手の施しようがなかった患者の治療につなげたい」と話した。

〔出典〕
・和歌山・大阪に患者が集中する難病「中條・西村症候群」…薬の候補を発見 : yomiDr. / ヨミドクター(読売新聞)
https://yomidr.yomiuri.co.jp/article/20180507-OYTET50025/
・「中條・西村症候群」
http://aid.kazusa.or.jp/2013/disease/nns
http://www.nanbyou.or.jp/entry/4582
・Pluripotent Stem Cell Model of Nakajo-Nishimura Syndrome Untangles Proinflammatory Pathways Mediated by Oxidative Stress: Stem Cell Reports
https://www.cell.com/stem-cell-reports/fulltext/S2213-6711(18)30172-3#.WvJx3n6nXH8.twitter