わたしは5日前に署名しました。
厚労省もコメントには目を通しますので、コメントも記入しています。
こちらから署名できます：
青木さんのブログ：
トフェルセンは、SOD1型に特化した治療薬です。SOD１型は主に遺伝性／家族性のALSで、アメリカでは全体の２％です（日本は比率がアメリカに比べて高いと言われています）。「遺伝性ではないので、自分には関係ない」、と思う方もいらっしゃるかもしれませんが、僕はそうとは思いません。
「アメリカが迅速承認した薬を厚労省も即承認」といった前例が必要なのです。前例が出来れば、それは通例になります。だからトフェルセンの承認をサポートするべきだと考えるのです。
家族性でなかろうが、SOD１型でなくても、同じALS患者です、仲間です。苦しみも大変さも同じ、是非サポートしたいと思います。
署名の際、添えた当方によるコメントは下記の通りです：
「今年4月に米FDAは迅速承認していますが、日本はいつ認可されるのですか？なぜ日本にいる我々患者は、何年も待たなければいけないのですか？ALSは進行性の難病です。年間2,200人の同病患者が治療薬もなく、ただ死んでいくだけの状況を何故政府は見てみるふりをし続けるのでしょうか？アメリカや他の先進国はEAP（早期アクセスプログラム）によって認可前から多くのSOD1型の患者はこの治療にアクセス出来ているのです。日本も一刻も早い対応が求められます。お願いします。」
進行性神経変性疾患においては、アメリカで承認された新薬を時間のロスすることなく、日本政府は迅速承認するべきなのです。それだけの話です。患者の命を救う気持ちがあれば出来ることではないでしょうか。
日本人に合うかどうか、日本での治験が必要だ。といった、いかにも最もらしい厚労省の意見もあるようですが、果たして本当にそうでしょうか？アメリカには日系アメリカンや、アジア系アメリカンの人口は少なくありません。人口の7％はいる理解です。トフェルセンの認可は人種限定ではありません。そういったことを考えると、そもそも日本人に新たに治験が必要というガラパゴス的な考えは不要だと考えます。
2017年にアメリカFDAがラジカットを承認した際には、FDAは日本で行った治験データを基に認可しています。アメリカ人に合うかどうか治験が必要だ、等とアメリカは言わなかったのです。時間をかけていればどんどん進行してしまうのです。
他方、客観的にみると、ALS患者に対する療養の日本の公的支援は諸外国と比べ悪くなく、実は良い方だという理解です。しかし、新薬へのアクセスにおいては他先進国と比べると遅れています。結果として、他先進国がもつEAP制度や、治験のプロセスも特別なものはありません。（上野議員のご尽力によりEAPは現在厚労省で検討中です）。
いろいろ活動されている方はいらっしゃいますが、「政府へのロビー活動」は行われていない（もしくは非常に弱い）のが現状です。これでは状況は変わりません。日本が新薬アクセスの取り組みにおいて他先進国に比べて遅れている背景は、ロビー活動や患者サポート団体からの訴えが弱いから、という見方ができます。その為、我々患者や支援者による署名活動や、それを患者同士でサポートし、声をあげていくことは非常に重要です。身体が動かせる限り、気力が続く限り、可能なアクションをとりたいと考えます。
最後に、トフェルセンに関して、いろいろ目を通したなか、関心を引いたビデオを紹介させていただきます。
こちらYouTube ビデオ、短いので是非見てみてください：
内容：
患者のトッドさんは、2020年10月からトフェルセンの治験を受けており、28日おきに薬を脊髄から投与する治療を続け、既に37回目だとのことです。高校で数学の先生をしている彼は、診断後仕事を続けられないと思っていたようですが、2年半たった今も教壇に立ち趣味のハンティングも続けられているとのことです。この状況からトフェルセンは効果がある、と納得していると担当の医師もテレビで証言しています。
素晴らしいですね。
署名活動、是非応援しましょう！
以上です、
目を通した記事と過去の関連ブログ：
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