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「世界一高額」3億円の遺伝子治療薬、5カ月の赤ちゃんに 英国
配信
英国で、遺伝性の珍しい難病「脊髄性筋萎縮症(SMA)」を患う生後5カ月のアーサーちゃんに、世界一高額と言われる遺伝子治療薬が使われることになった。薬価は1人当たり255万ドル(約2億8000万円)で、同国の国民皆保険制度である国民保健サービス(NHS)を利用する。 アーサーちゃんの患うSMAは、進行性の筋力低下や筋肉の萎縮を引き起こす難病だ。すでに永久的な損傷が出ている。頭を持ち上げることができず、手足を動かすのも難しい。 ノバルティスの遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」を使用して悪化を食い止め、状態を安定させることが期待されている。 父親のリース・モーガンさん 「この治療法は、息子に可能な限り、最高の人生を与えてくれるだろう」 乳児の場合、最も重篤な患者だと2歳以上の生存は非常に困難だが、ゾルゲンスマの遺伝子治療により、寿命が40歳まで延びる可能性がある。BBCによると、NHSは秘密裏に値引き交渉をしたという