もし、治療薬でパパの病気…の
進行を抑え込めたら。
これ以上小脳が萎縮しなければ、、
再生しなくとも、、
再生まで欲深く願わないから、
進行が止まって欲しい。
どうか早く日本に治療薬が認可されますように。
自動翻訳でお伝えします。
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米国FDAがVICO Therapeutics社の脊髄小脳変性症治療薬VO659を希少疾病用医薬品に指定
VICO Therapeutics（本社：オランダ・ライデン、以下「VICO」）は、脊髄小脳変性症（Spinocerebellar Ataxia: SCA）の治療薬であるVO659について、米国食品医薬品局（Office of Orphan Products Development: OOPD）から希少疾病用医薬品の指定を受けたことを発表しましたのでお知らせします。なお、VICOは本年2月に欧州委員会よりVO659のSCAに対するオーファンドラッグ指定を受けています。
VICOのチーフメディカルオフィサーであるRupert Sandbrink MD PhDは次のように述べています。
"脊髄小脳失調症は、ポリグルタミン障害の一種であり、進行性の衰弱性疾患であるため、患者さんの運動能力やその他の日常生活に著しい障害をもたらします。現在、小脳失調症の患者さんに有効な治療法はありません。当社のRNA調節療法は、これらの神経変性疾患の原因となる変異タンパク質レベルを低下させるよう設計されています」と述べています。
"今年初めのEC助成金に続き、FDAからもオーファンドラッグの指定を受けたことを嬉しく思います。このように、十分な治療を受けていない患者さんには新しい治療法が必要であり、アンメットニーズを満たす可能性の高いVO659の開発を進めていきたいと思います」と述べています。また、当社のAONアプローチの可能性も評価されました。今回の受賞は、2022年に予定されている初のヒト臨床試験に向けての重要な一歩となります」と述べています。
FDAの希少製品開発室は、米国で20万人未満の患者が罹患している希少な疾患や障害の安全で効果的な治療、診断、予防を目的とした医薬品および生物製剤に希少薬指定を与えています。この指定によりVICOは、規制当局による承認後7年間の市場独占権、脊髄小脳失調症に対するFDA申請料の免除、適格な臨床試験に対する税額控除など、多くのインセンティブを受けることができます。
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