ALS（筋萎縮性側索硬化症）について
ALS新薬の重症リスク防止効果（気管切開＋人工呼吸器使用予防）が報告されましたね。（下記ブログ）
期待のお薬ですね。
新薬はPB/TURSO：sodium phenylbutyrate/taurursodiol 、コード名AMX0035で開発されています。
今回はサブリナ先生のコメントです。
コメントを発表したのは米国MGH（マサチューセッツ総合病院）の
サブリナ先生（Sabrina Paganoni MD)です。
本研究の責任医師です。
以下はサブリナ先生のコメントです。
ALSの患者さんは進行により人工呼吸器の必要がでてきます。
今回の新薬PB/TURSOはALSの重症化リスクを減らし、人工呼吸器の使用を大幅に下げる効果があります。そして、社会的にも医療費削減の効果があるでしょう。
今回のお薬は患者さんがよりよく生きることに貢献します
感想
いいコメントですね。
医療費に言及したのは、当局へのアピールでしょうか。
認可審査のほう、まもなく最終決定が出されますが、
なんらかの形で使用可能になるように。。
そう願うばかりです。
ここまでご覧いただきありがとうございました。
参考ブログ
文献
1 Sabrina Paganoni, Suzanne Hendrix, Samuel P Dickson et al Effect of sodium phenylbutyrate/taurursodiol on tracheostomy/ventilation-free survival and hospitalisation in amyotrophic lateral sclerosis: long-term results from the CENTAUR trial JNNP 2022 doi: 10.1136/jnnp-2022-329024