ALS（筋萎縮性側索硬化症）について
新薬AMX0035が米国
で認可審査中ですが（最終決定は6月)
FDAはいくつかの問題点を指摘しており、先日の審議会でも議論がなされたところです（前回ブログ）。
これについてMGH主任メリット教授は「反論」ともいうべき論文を発表しました。
興味深い内容なので少しご紹介します。
FDA（米国食品医薬品局）
「反論」を発表したのはMGHの
Merit Cudkowicz教授（メリット先生）
おなじみですね。
（MGH: マサチューセッツ総合病院主任、ハーバード大学教授）
論文は医学雑誌Annals of Neurologyに掲載されました。
同誌は神経学分野のトップジャーナルで米国神経学会の公式誌です。エディトリアルという形式で発表しました。
ジェレミー教授（バーロー国立神経研究所）との連名です。（文献１）
以下は論文の引用です。
ＡＭＸ0035の効果は確固たるものです。
主要エンドポイント（目標とする効果）を十分満たしています
ところが、FDAはいくつかのポイントから効果は十分ではないと指摘しました。
私たちは、この指摘は全て誤り と強く主張します。
AMX0035は病気の進行を遅くします。 5〜6か月の延命効果も見られました。
137人の参加者のうち136人の生存が確認されたことも注目されます。これは画期的なことです。
承認が遅れた場合、患者さんにお薬は届くのは３年遅れます。 AMX0035の安全性は確立しています。承認プロセスを柔軟に運用し、すぐに承認することを勧めます。
以下、FDA検証チームの論点（下記）について、ひとつひとつ反論していました。
主なポイントは、主要エンドポイントの統計、二次エンドポイントの扱い、ランダム化の適正性、他の認可薬との比較など。。
感想
メリット教授の反論。
短期間に論文として公表されたもので、意気込みが感じられます。
学会からの強力なサポートですね。
さてFDAの判断はどうなるのか
難関ですが、最終判断を待ちたいと思います。
ここまでご覧いただきありがとうございました
文献
１ Merit E. Cudkowicz , Jeremy M. Shefner D Regulatory Approval in ALS; When Is a Single Study Enough?
Annals of Neurology 28 April 2022 https://doi.org/10.1002/ana.26371