ALS（筋萎縮性側索硬化症）について
先日、米国F.D.A.で新薬AMX0035に関する諮問委員会が開催されたのですが、
そのなかで公開公聴会の部分が印象的でした。
公開のかたちで、意見を述べる部分。
今回は、ALS患者のベッキーさんのお話です。
（以下はご本人のお考えなので、そのあたりはご了承ください。FDA: 米国の規制当局）
ベッキーさん（ALS患者さん、構語障害のあるかた）
ALSともに生きるということは、パンチングバックのようなものです。なんども打ち倒さてまたおき上がるパンチングバックをご存じでしょうか。
最初の症状（パンチ）は2020年の６月に右の人さし指にきました。私はプロの音楽家でクラリネットを演奏したり、個人レッスンをしてました。それが私のアイデンティティで生きがいでした。また自然が好きで家の近くの森でランニングをしていました。
2020年の６月突然、右の人さし指が動かず、ランニングで転ぶようになりました。
それが始まりです。そして検査の結果、2020年10月にALSと診断されたのです。クラリネットのキーを押さえられず、走ることもできなくなりました。クラリネットもランニングも過去のものです。
そしてしばらくすると、また次のパンチがきます。。。何度も何度も何度も。。
ベッキーさんと旦那様
AMX0035は機能をまもり命を救うお薬です。治験（第2相試験）で効果があるとわかってからもう2年がたちます。早く使えるようにしていただきたいのです。
私は治験に参加できず、やむをえずオフラベルの製品（適応外使用、成分は似ているが少し違う、また高価だといってました）を自費で使っています。
進行を遅らせるというのは私たちにとって、とても大切なことです。
子供たちに「愛している」と自分の声で伝えることは、私のすべてです。
もう少しのあいだ、家族といっしょに普通の生活をしたいのです。
私は命をかけてお願いしています。
このお薬を認可してほしいと。。
感想
ベッキーさんのお気持ち。
せつないものですね。
認可は既報のような状況ですが、できるだけ早くと願うばかりです
またEAP（人道的投与）なども充実させてほしいと思います。（→こちら）
ここまでご覧いただきありがとうございました。