ALS（筋萎縮性側索硬化症）について
有効性が期待されるALS新薬が、実はもうひとつありますね。
(第3かどうか、順番はわかりませんが。。）
すでにご存じのかたも多いと思いますが、BIIB078というお薬です。
バイオジェン社の資料からご紹介したいと思います。
対象はALS（C9orf72型）です。
まずはALS（C9orf72型）の成因です
ALS（C9orf72型）には３つの病原性がおこるのですが、新薬はそのうち２つを治療するということです。。
治療薬治療薬はASO（アンチセンスオリゴ核酸）薬ですね。ALS（C9orf72型）について有効性が期待されます。
BIIB078というコード名で、現在治験中です。（下記）
ASO薬はトフェルセンやスピンラザと同系統薬です。
開発状況
赤の部分が新薬BIIB078の開発状況です。現在第１相試験実施中です（米英加蘭スイスで）。
日本はまだ未参加ですね。次の２相、3相試験についてはぜひ日本も参加してほしいものです。
感想
今回のお薬、C9orf72型はALS疾患群のなかでも最大のグループなので、ぜひいい方向にいってほしいと思います。
SMA薬スピンラザの成功がいい影響を与えていますね。
新世代のお薬、ぜひ日本も積極的に参加して、開発をすすめていただきたいと思う次第です。
私どもも、できることをしながら、粘っていきたい。
。。そのように思っております。
ここまでご覧いただきありがとうございした。
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