FSH協会(USA)、Jamshid Arjomand博士を最高科学責任者に任命
熟練したバイオテクノロジーエグゼクティブが、筋ジストロフィーの治療法を開発するTherapeutic Accelerator(治療促進剤)イニシアチブ(日本では主導権という意味)の原動力となるでしょう。
https://youtu.be/3bPOypDmPoc
https://www.prweb.com/releases/fsh_society_names_jamshid_arjomand_phd_chief_science_officer/prweb16057240.htm
マサチューセッツ州レキシントン （PRWEB） 2019年1月28日
FSH協会は本日、Jamshid Arjomand博士が、最高科学責任者として組織に加わったことを発表しました。
FSH協会は、推定100万人(全世界)の男性、女性、そして子供たちに影響を与える遺伝的な筋肉損傷状態である、 顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー 、またはFSHDのための世界最大の研究志向の患者擁護団体です。 現在FSHDを治療または治療するための薬物はありません。
「創薬と開発のプロセスは、患者とその家族が中心となっている多くのプレーヤーが関わるチームの努力が必要です」とArjomandは述べました。 「これらの家族に力を与えながら研究を加速するための障壁を下げることに焦点を当てている組織であるFSH協会に参加できて嬉しく思います。 私はこの壊滅的な病気の治療法を見つけるための彼らの世界的な努力に貢献することを楽しみにしています。」
治療の開発とFSHDの治療をスピードアップすることを目指して、FSH協会はそのリソースをTherapeutic Acceleratorイニシアチブに集中させて、前臨床および初期の薬物開発の分野におけるギャップを埋めようとしています。 FSH協会の社長兼最高経営責任者であるマークストーンは、次のように述べています。 「博士 Arjomandは、すべての利害関係者グループ（学術研究者、産業界、および規制当局）を合体させて効果的に導き、私たちの共通の目標に向かって取り組むことを重視しています。」
Arjomandは、慢性疼痛、神経変性、神経筋疾患、およびヒト幹細胞疾患のモデリングにおいて15年以上の製薬およびバイオテクノロジーの経験を持つ神経科学者です。 彼は、サンディエゴに拠点を置くバイオテクノロジー企業Genea BiocellsからFSH Societyに来て、5年間ビジネス開発担当副社長を務めました。
Geneaで、彼は会社の創薬努力、内部R＆D能力および収入の流れを拡大するのに必要な科学的方向と共同の努力を管理しました。 Geneaのパイプラインには、2018年5月に彼らのリードアセットであるGBC0905がFDAからオーファンドラッグの指定を受けたFSHDが含まれていました。
2005年から2013年まで、ArjomandはCHDI財団の基礎研究部長を務めました。 そこで彼は、主にバイオマーカーの発見、幹細胞の開発、およびハンチントン病の標的の発見と検証の取り組みに関連した、学術的、臨床的、および業界主導のプロジェクトの複雑なポートフォリオを設計および管理しました。
「私たちはプロのスタッフにArjomand博士が加わったことに興奮しています」とStone氏は言います。 「Jamshidは経験豊富なリーダーであり、彼の専門知識は、FSHDコミュニティ全体にとっても、2025年までに家族への治療を確実にするというFSH協会の目標にとっても貴重な資産となるでしょう。」
※ FDAは潜在的なFSHD療法GBC0905をその開発をスピードアップするための孤児薬に指定します
2018年6月11日 パトリシア・イナシオ博士
FDA Names Potential FSHD Therapy GBC0905 an Orphan Drug to Speed Its Development
米食品医薬品局（FDA）は、顔面肩甲上腕筋ジストロフィー（FSHD）の治療法としてGBC0905に孤児薬としての地位を与えました、とその開発者、 Genea Biocellsは発表しました。
オーファンドラッグステータスは、7年間の市場独占権やFDA申請料の免除などの恩恵を通じて、まれで深刻な病気の治療法を奨励することを目的としています。
ＧＢＣ０９０５は高度に選択的な小分子であり、罹患骨格筋細胞においてダブルホメオボックス４（ ＤＵＸ４ ）と呼ばれる遺伝子に対する強力な阻害作用を有する。
DUX4はFSHDの原因として同定された。 成体筋細胞では、 DUX4は通常「オフ」です。しかし、それはFSHDで活性になり、そして研究者はその活性が筋細胞で見つかる他の遺伝子のそれに影響を及ぼして、筋力低下と萎縮を促進すると信じます。
しかしながら、この出来事の根底にあるメカニズムはほとんど知られていないままです。
初期の研究において、GBC0905は、筋細胞と呼ばれる筋細胞の形成に影響を与えずに細胞死に寄与する筋細胞におけるDUX4を介したメカニズムを標的とすることが見られました。
「FSHDの分野では一般的に、DUX4を遮断することは治療に役立つと考えています。 Genea BiocellsのFSHDプログラムの主任研究者であるAmanda Rickardは、 プレスリリースで述べています。
GBC0905は、1型のFSHD、最も一般的な症例の約95％の1 型 、および1 型の患者と同様の臨床症状を示すが異なる遺伝的異常を示す2型の両方のために開発されている。
「我々は、FDAが私たちのチームのための成果としてそして私たちの主力製品候補を診療所に連れて行くことへの私達の旅行における重要なマイルストーンとして、GBC0905にOrphan Drug Designationを与えたことを非常に嬉しく思います。 Genea Biocellsの社長であるUli Schmidtは、次のように述べています。
「Orphan Drug Designationは、パイプラインを拡大するにつれて、他のあらゆる筋原性徴候のモデリングに非常に役立つプラットフォームである、骨格筋技術も検証しています」とSchmidt氏は付け加えました。
Genea Biocellsは、ヒト多能性幹細胞（hPSC）を誘導して骨格筋細胞に変換するためのテクノロジープラットフォームを開発しました。 このプラットフォームでは、科学者はこれらの細胞を回収するために患者に侵襲的生検を実施する必要はありません。
Geneaの研究者はまた、FSHDの幹細胞モデルを開発しました。これは、同社がFSHDの疾患の特徴を保持した世界初のものであると主張しています。
https://youtu.be/3bPOypDmPoc