ついについに!
ゾルゲンスマ承認が決まりましたね~爆笑拍手

「1億円超え新薬」販売承認へ 乳幼児の遺伝子治療(日経新聞)

5月にも薬価収載とのことですので、2歳未満のSMAのお子さんはもうすぐ実際に投与が始まるわけです!

すごいなぁ~おねがいキラキラキラキラキラキラ

ゾルゲンスマを投与した外国のSMAの子たちを見ていると、Ⅰ型でも普通に歩けてるし、なんかほんとにすごい薬ですびっくり

患者の少ない病気なのに、次々に新しい薬が出てきて、本当にありがたいですね……えーん

研究開発されている人たちにノーベル賞あげておくれえーん

インスタを見ていると、保険でゾルゲンスマを打てる国もあれば、自費でスピンラザを打つために寄付を募っている国もあり、生まれた環境でこんなにも未来が変わるのかと、世知辛いなーと思ったりもするのですがえーん

同時に、私たち日本人はかなり恵まれた環境にいるのだなと、改めて感謝の気持ちでいっぱいになりますキラキラ

うちの娘はまだあまり進行していませんが、これ以上進行してほしくないし、出来ればゾルゲンスマの恩恵にあずかりたい~えーんえーんえーん

いつか打てるようになりますように、どうかどうか……お願いしますお願いお願いお願い