令和6年6月24日、グラクソ・スミスクライン社が、骨髄線維症の治療薬「オムジャラ錠」（モメロチニブ）の製造販売承認を取得。

（グラクソ・スミスクライン社ホームページより）

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昨年、9月11日に承認申請していたので、わたしは秋ごろの承認かなと思っていたのだが、予想より早く承認された。

「60日ルール」により、あと60日程度で薬価収載・保険適用となり、患者が使用可能となるもよう。

（以下の記述は医学の専門家でないわたしの個人的な見解で、事実と異なる理解や思い込みなどが含まれている可能性があるので、責任は負いかねます。鵜呑みにされず、医師等専門家の判断・指示を仰ぐよう）

骨髄線維症は、造血幹細胞に異常が発生し、骨髄内に線維物質を分泌する未熟細胞が増え、コラーゲンが大量に産生された結果、骨髄が繊維化して、骨髄での造血ができなくなる病気。

骨髄で造血ができないため、、肝臓や脾臓で代替的に造血が行われるようになるが、この血球は未熟で正常な血球機能を有さないものである。また、肝臓と脾臓に負担がかかりや肝腫や脾腫（肝臓や脾臓が大きく腫れる）になることが多い。

また、肝臓においては、血中への鉄の供給を抑制する「ヘプシジン」と呼ばれるペプチドホルモンが産生され、これによって、赤血球の機能が低下し、貧血などの症状が進んでいく。

骨髄線維症に多く見られるのが、JAK2という遺伝子の異常。この異常な遺伝子の働きを抑えるのがJAK2阻害薬である。

日本で承認された骨髄線維症のJAK2阻害薬にはジャカビ錠（ルキソリチニブリン）がある。病気の完治は困難だが、脾腫の縮小や全身症状の改善が見られ、線維化の改善や生存期間の延長も報告されている。

一方でジャカビの副作用として貧血があり、病状が進行して貧血が進めば、ジャカビの服用ができなくなることがある。そうすると治療薬の選択肢がせばまってしまう。

グラクソ・スミスクラインのニュースリリースには

“GSKのオンコロジー・グローバル・プロダクト・ストラテジー部門シニアバイスプレジデントのニナ・モージャスは次のように述べています。

「骨髄線維症は、脾臓の腫大、倦怠感、寝汗、骨の痛みの症状に加え、貧血による治療の中止や輸血依存など、患者さんに深刻な負担を強いる疾患です。オムジャラの承認により、日本の骨髄線維症患者さんにとって、この複雑な血液がんに対する新たな治療の選択肢が加わることとなります。」”

“オムジャラは、JAK 1、JAK 2の阻害に加え、ACVR1阻害という3つのシグナル伝達経路を阻害する独自の作用機序を有しています 1,20,21,22。JAK 1およびJAK 2を阻害することで、腫瘍増殖抑制作用を示すと考えられており 1,23,25、さらに、 ACVR1を阻害することにより、骨髄線維症で増加し貧血の要因となるヘプシジンを減少させ、造血を促進すると考えられています。”

とある。

貧血が進行してジャカビの服用ができなくなったり、ジャカビの効きにくい体質の人などに、もうひとつの選択肢となってくれればいいと思う。

わたし自身も骨髄線維症で、ジャカビを服用中であるが、貧血は徐々に進行中だし、脾腫の縮小効果は見られない状態なので、この薬が将来的に助けとなってくれるならばとてもありがたいことと思う。

骨髄線維症の治療薬「オムジャラ錠」の製造販売承認