こんにちは。

この治験の責任医師(治験調整医師)に相談したところ、本試験では外国籍の方の登録は行わないとの回答がありました(主に言語の壁が障壁となる可能性があるためです)。

医師からは、現在以下の国々でこの治験が実施されており、そちらで相談が可能であることをお伝えするようにとのことです。

• オーストラリア

• カナダ

• ニュージーランド

• イタリア

• フランス

• ドイツ

• イギリス

• スペイン


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Aro atxn2 (SRP-1004)の一相二相治験について台湾の病院に問い合わせました

別の国なら可能なのか??

オーストラリア??

移動が10時間かー思ったより遠い

問い合わせたら他の国に聞けと言われるんだろうか


ホント、日本でやらんかしら

三相試験で日本飛ばしがあったら海外でできるか考えます



久しぶりの東京駅

外国人はとても多いし繁忙期かってくらい人が多い

グリーン車も満席


なんだろ、人が多すぎて歩きづらいじゃなくて歩くスペースはあるハズなのに足が普段よりいう事を聞かない感じ


そういえばiphoneのフィットネストラッキングを

こどもと行動する時

旅行中

は切る事にしました

歩行データを気にして楽しめないのはなんか違うと思ったので





去年の2月に再開して約一年でようやくクリア

と思ったら裏ステージ23ステージが二つだとお!?

あと二年はかかるかなー

いやまあお陰様で退屈な運動が楽しめていると思います


こどももやって楽しんでいるし



人間ドックの結果(一部)

そのうち嚥下能力が落ちていくから今は体重が増えすぎなければいい(※膝の痛みをさけるために)

転倒しないうちに運動で筋肉量を増やして体脂肪率を減らしたいです

内臓脂肪はないそうです

 

そういえば一時期むせが多かったけど最近はないなあ

 

コレステロールとか、尿酸値とか悪いところはあるんだけど、

脊髄小脳変性症であることに比べれば全て些細なことです

 

結局ドラッグ・リポジショニング(薬の転用)でしか脊髄小脳変性症の薬の研究はしていなくてまだ治験検討段階、その薬は個人輸入もできる薬ですが調べたら重い副作用のでる割合がきっつくてとても自己責任で飲める薬ではありませんでした

IPS樹立から20年?夢のような速度で成果のでる研究ではないことは明らかです

残念です😢

 

 


使い切るまで元気でいられるかなと不安になりながら小さい畑用に黒マルチ130cm*50mを購入

何年もかかるけど使い切るまで頑張るぞと


本当は老後の趣味用に畑を始めたんですがその年齢の時はどうなっているやらです

夏場の雑草刈りもしゃがんでの作業は大変




今日は妻が出かける日

こどもに簡単な食事を作っていたんだけど、料理の時に台所で細かい移動をしていると外をスタスタ歩いている時より足の動きが悪いし疲れ易い

でも料理はそんなに嫌いじゃないからやれる限りは続けたい


主婦している人はすごいや


今回はSRP-1004の国際三相試験参加、PDMAの早期承認の可能性を上げられる政党に投票します。

自分が健康でいられる残された時間には限りがあります。

自分のことだけを考えて投票します。


自分勝手だっていいじゃない。

 

 

AI:短くわかりやくすまとめて

 

【論文要約(修正版):名古屋大学チームによる新薬の研究】

  • 対象の病気は? SCA3やSBMAだけでなく、「ポリグルタミン病(CAGリピート病)」全般を対象としています。 (※ハンチントン病や、他の型の脊髄小脳変性症なども含みます)

  • どんな薬? 日本(名古屋大学など)が開発した、新しいタイプの「RNA治療薬」です。

  • すごい点は? この病気グループに共通する「CAGリピート(遺伝子の繰り返し)」を標的とし、悪い遺伝子だけを狙い撃ちして、正常な遺伝子は守ることができます。

  • 効果は? モデルマウス(SCA3、SBMA)の実験で、運動機能が改善し、寿命が延びました。

結論: SCA3やSBMAに限らず、「CAGリピートが原因の病気(ポリグルタミン病)」全体に応用できる、日本発の有望な治療技術です。

 

この名古屋大学の研究(日本発の新しい薬)が、患者さんの手元に届く(承認される)までには、順調にいっても**「10年以上」**かかると考えるのが現実的です。

 

この記事は、2025年12月11日にオンラインで公開されたばかりの、非常に新しい論文です。

 

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20年後とかには今ほど怖い病気ではなくなっているんでしょうね

 

 

 

 

 

申請にやたら時間がかかるなぁとは思っていましたが国内の製造委託先を探してたんですね

 

再生医療品は継続して安定してつくれるか

 

の証明が必要だから日本で量産体制が整うまで承認申請はされない感じでしょうか?

 

いつ承認申請されるのか

承認されても治験をしていないSCA2は当面は使えないのか?

気になります