遺伝子治療について | 主に泣いてます。

主に泣いてます。

生まれたばかりの子供がFOP進行性骨化性線維異形成症という難病だと告げられました。
幼児期から痛みを伴う腫れとともに筋肉や腱が徐々に骨化し、数年にわたって徐々に関節が固定され動けなくなり、20才前後で寝たきりになり、40歳前後で生涯を終える病気だそうです。

まず、人には体細胞と生殖細胞がある。

体細胞にのみ治療を行うことで、

後世への影響は避けられる。

 

遺伝子治療は臨床研究として末期ガンの患者などに対して、ほかに治療法がない場合のみに限定して行われる、発展途上の技術。

 

研究を文部、治療を厚生省が担当。

 

日本の遺伝子治療のガイドライン

1.遺伝子治療の対象疾患を、末期ガンなど生命を脅かす病気又は生活の質を著 しく損なう難治疾患で、他の代替法と比較して遺伝子治療臨床研究を実施することによるメリットがあると予想されるものに限定 

2.治療目的以外の遺伝子導入の禁止 

3.生殖細胞の遺伝的改変の禁止 

4.遺伝子治療の有効性及び安全性の確保 

5.インフォームド・コンセントの確保 等 

https://www.jba.or.jp/top/bioschool/seminar/q-and-a/qa_13.html