ウェーブ・ライフサイエンス社、ハンチントン病における遺伝子選択的変異型ハンチンチン低下作用を臨床的に初めて証明したフェーズ1b/2a試験「SELECT-HD」の良好な結果を発表
マサチューセッツ州ケンブリッジ 2024年6月25日 (GLOBE NEWSWIRE) -- ウェーブ・ライフ・サイエンシズ・リミテッド（Nasdaq: WVE）は本日、ヒトの健康を変えるRNA医薬品の幅広い可能性を引き出すことに焦点を当てた臨床段階のバイオテクノロジー企業である
(Nasdaq：WVE）は本日、ハンチントン病（HD）の疾患修飾治療薬として開発中のWVE-003のフェーズ1b/2a SELECT-HD臨床試験で良好な結果が得られたと発表しました
WVE-003は、クラス初の対立遺伝子選択的アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）で、変異型ハンチンチン（mHTT）タンパク質を低下させ、健常な野生型ハンチン（wtHTT）タンパク質を維持するように設計されています
28週間の評価期間を通じて有意なmHTT蛋白低下が観察された
24週間後（最終投与から8週間後）の脳脊髄液（CSF）中の平均mHTT低下率はプラセボに対して46％であった（p=0.0007）
28週後（最終投与から12週後）には、髄液中の平均mHTT低下率はプラセボに対して44％であり（p=0.0002）、これは四半期ごとまたはそれ以下の頻度の投与を支持するものであった
WVE-003について
WVE-003は、野生型ハンチンチン（wtHTT）mRNAには存在しないmHTTメッセンジャーRNA上の一塩基多型（SNP3）を標的とすることにより、変異型ハンチンチン（mHTT）タンパク質を選択的に低下させるファースト・イン・クラスの対立遺伝子選択的アンチセンス・オリゴヌクレオチドです
ハンチントン病（HD）に対するWave社のアプローチは、mHTTタンパク質の機能獲得に加えて、HD患者は健康なwtHTT対立遺伝子を1コピー失っており、wtHTTタンパク質の保護リザーバーが非罹患者よりも少ないという認識に基づいている
詳細については、WVE-003の前臨床データに関するウェーブ社の発表原稿をご参照ください
SELECT-HD Clinical Trial Results
https://ir.wavelifesciences.com/static-files/a3dbbb88-aebf-433d-8cb0-fcade9d43c23
バイオテクノロジー企業
Wave Life Sciences 6月25日
ハンチントン病患者23人が参加し、そのうち16人はWVE-003を8週おきに合計3回投与する群、残り7人はプラセボ群
WVE-003投与で異常たんぱく質が46%減少
ファースト・イン・クラス ➡️ 初めての画期的な新薬（ピカ新）
これからに期待します