2025年2月28日にイタリアの「GFB ONLUS」は、Professor Jordi Díaz-Manera(ジョルディ ディアス マネラ教授)をゲストに迎え臨床試験や遺伝子治療に関するに報告をオンラインにて開催いたしました。
遺伝子治療に関する説明は、非常に丁寧で分かりやすい内容でしたので是非ご覧ください。
*全文英語なので、翻訳機能をご利用ください。
https://www.youtube.com/watch?v=ptUdpBXOu4E
「GFB ONLUS」は、イタリアでLGMD R4/LGMD 2E(Beta-sarcoglycanopathy/β-サルコグリカン欠乏症)、LGMD R5/LGMD 2C、LGMD R3 / LGMD 2D の患者や家族で構成され治療薬の確立を目的に活動している任意団体です。