【オンラインCiRAツアー(櫻井研究室)】 | 日本ディスファーリノパシー患者会

日本ディスファーリノパシー患者会

患者会の活動や研究などの報告をしています。

2012年5月31日(月)15:00~16:30の間で、櫻井英俊准教授の実験室をオンラインにて紹介するそうです。

また、事前に質問を受付ていますので、よろしければメールフォームよりお問い合わせ下さい。

「CiRA YouTubeチャンネルのライブ配信」

 

現在、本会では以下の通りアンケート調査を実施しております。

アンケート調査は全部で3部ありますが、先ずは(1)と(2)にご協力お願い致します。

【ディスファーリノパシーについての実態調査(1)】

【ディスファーリノパシーについての実態調査(2)】

 

【記入対象者】
1.生検筋の免疫染色でDysferlinを欠損
2.遺伝子検査でDysferlin遺伝子を同定

* ディスファーリノパシー(三好型筋ジストロフィー/肢帯型筋ジストロフィー2B型(新:LGMD R2)/遠位前方コパートメントミオパチー)

 

2019年12月に櫻井英俊先生より素晴らしいメッセージを頂きました。

多くの患者さんのご理解やご協力が必要ですので、よろしくお願い致します。

また、入会をご希望の方は「入会のご案内」から受付をお願い致します。

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ディスファーリノパシー患者さま

 

京都大学iPS細胞研究所の櫻井です。

私は、iPS細胞技術を使って遺伝性筋疾患の治療薬をつくる研究を進めています。

現在、私を含め多くの研究者や製薬企業が、ディスファーリノパシーの治療法を研究しています。

遺伝子治療のように、アメリカで治験が進んでいるものもあり、うまくいけば日本で治験が進む可能性もあると考えています。

 

アメリカには、Jain Foundationという団体があり、積極的に活動しておられます。

その一環として、患者情報を集めていたことで、治験がスムーズに実施できたという経緯もあります。

日本においても同様に、患者情報を集めることは大変重要であると思います。

患者さんが日本で何人いるのか?という基本的なことが分からないと治験は進められないのです。

 

日本ディスファーリノパシー患者会さまが、そういった活動に力を入れていただくのは、研究開発者としても大変心強く感じています。

日本ディスファーリノパシー患者会さまの趣旨にご賛同いただけるのであれば、分かる範囲の情報で結構ですので、実態調査にご協力ください。

 

京都大学iPS細胞研究所 臨床応用研究部門准教授 櫻井 英俊

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