【平成29年度 特定医療費(指定難病)受給者証所持者数】 | 日本ディスファーリノパシー患者会

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平成29度末現在 特定医療費(指定難病)受給者証所持者数が報告されました。

 

筋ジストロフィー  :3421名

遠位型ミオパチー:218名

先天性ミオパチー:203名

 

しかし、「難病患者に対する医療等に関する法律(難病法)」(平成26年法律第50号)では、ディスファーリン遺伝子異常が原因で発症する筋疾患は、筋ジストロフィー(肢帯型筋ジストロフィー2B型)遠位型ミオパチー(三好型筋ジストロフィー・遠位前方コパートメントミオパチー)に区分されています。

 

その為、「難病患者に対する医療等に関する法律(難病法)」(平成26年法律第50号)の第4条第1項に基づいた「難病の患者に対する医療等の総合的な推進を図るための基本的な方針」では、ディスファーリノパシー(Dysferlnopathy)の正確な患者数の把握、診断基準や重症度分類等に係る臨床情報や指定難病患者データを適切に収集し指定難病患者データベースを有効活用することが不可能になりました。

 

そして、ディスファーリノパシー(Dysferlinopathy)での公的研究費(難治性疾患政策研究事業・障害者政策総合研究事業・科学研究費助成事業研究費・難治性疾患実用化研究事業・その他の公的研究費)や未承認薬・適応外薬、先駆け審査指定制度、治験などの申請又は受理も不可能な状態にあります。

 

難病法における難病医療費助成制度・指定難病患者データベースの運営や公的研究費は、貴重な国民の税金によって支えられています。

即ち、ディスファーリン遺伝子異常が原因で発症する筋疾患の患者さんにも理解が得られているのかと言う問題でもあります。

区分され状態では、公的研究費(難治性疾患政策研究事業・障害者政策総合研究事業・科学研究費助成事業研究費・難治性疾患実用化研究事業・その他の公的研究費)や未承認薬・適応外薬、先駆け審査指定制度、治験などの申請は、個別(1.2)にしなければなりません。

 

1.肢帯型筋ジストロフィー2B型(筋ジストロフィー)

2.三好型筋ジストロフィー・遠位前方コパートメントミオパチー(遠位型ミオパチー)

3.ディスファーリノパシー:Dysferlinopathy(肢帯型筋ジストロフィー2B型・三好型筋ジストロフィー・遠位前方コパートメントミオパチー)

 

ディスファーリン遺伝子異常が原因で発症する筋疾患の研究の促進と早期治療法や治療薬の確立の為には、現在の様に区分(1.2)された状態でいいのか?

それとも、一括(3.)りにした状態がいいのか?

 

この問題を多くの同病の方に知って頂き、早期に解決出来るようご支援ご協力頂ければ幸いです。

 

 

日本ディスファーリノパシー患者会

 

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