日本ディスファーリノパシー患者会

Dysferlinopatyの研究情報や患者会の活動をお知らせしています。


テーマ:

アメリカにある製薬企業のaTyr Pharmaが開発をすすめるResolarisと言う薬があります。

aTyr Pharmaの報告では、9人のLGMD2Bの患者さんのうち7人(78%)が、

ベースラインと比較して筋肉機能が6.2%の改善されたと報告されています。

「News Releases」

 

現在、LGMD2Bとfacioscapulohumeral muscular dystrophy(FSHD)で治験が行われています。

1.肢帯型筋ジストロフー2B型

2.顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー(早期発症と成人)

 

また、米国食品医薬品局(FDA)は、肢帯型筋ジストロフー2B型(LGMD2B)の

潜在的な治療法としてResolarisをFast Trackに指定しました。

Resolarisは、LGMD2BがFast Trackのステータスを取得した最初の候補薬剤と報告しています。

 

海外にいる仲間も期待していてます。

開発をすすめる為にも、多くのDysferlinopathyの患者さんの協力が必要なので

準備を進めると言っています。

日本からの治療薬(治療法)にも期待して、本会でも今から準備が必要だと思っています。

 

日本ディスファーリノパシー患者会

 

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